疾病名称:重症肌无力 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果 研究人员由此得出结论，依库丽单抗可抑制补体介导的血栓性微血管病，并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。
非典型溶血尿毒症综合征是一种遗传性、可危及生命的、由补体介导的慢性血栓性微血管病。血浆置换或输注可能可暂时维持血液学检测指标的正常水平，但无法治疗潜在的全身性疾病。法国巴黎市巴黎第五大学和内克尔医院的 C.M. Legendre 博士等人对此进行了深入研究，他们发现，依库丽单抗可抑制补体介导的血栓性微血管病，并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。相关论文发表于国际权威杂志 NEJM 2013 年 6 月在线版。
研究人员开展了 2 项前瞻性 2 期试验，纳入年龄不小于 12 岁的非典型溶血尿毒症综合征患者，受试者接受了为期 26 周的依库丽单抗治疗，并于扩展期接受了长期治疗。试验 1 纳入了血小板计数减少伴肾损伤的患者，存在肾损伤、但在血浆置换或输注期间至少 8 周内的血小板计数下降不超过 25% 的患者则进入试验 2。试验 1 中主要终点为血小板计数的变化，试验 2 中的主要终点则为维持无血栓性微血管病事件发生的状态（血小板计数下降不超过 25%，未予以血浆置换或输注，未开始透析）。
结果显示，总共有 37 例患者（其中试验 1 有 17 例，试验 2 有 20 例）接受了依库丽单抗治疗，治疗中位时长分别为 64 周和 62 周。依库丽单抗治疗后，患者血小板计数增加，在试验 1 中，血小板计数从基线至 26 周时平均增加量为 73×109/L（P<0.001）。在试验 2 中，80% 的患者维持在无血栓性微血管病事件的状态。依库丽单抗与所有次要终点的显著改善相关，试验估计肾小球滤过率（GFR）表现为持续性、时间依赖性的增加。在试验 1 中，5 例患者中有 4 例停用透析。对于 GFR 预估值而言，较早进行依库丽单抗干预可带来更显著的改善。依库丽单抗还与健康相关生活质量改善相关。在整个扩展治疗期内，均未见治疗的累积毒性或严重的感染相关不良事件（包括脑膜炎球菌感染）的发生。
研究人员由此得出结论，依库丽单抗可抑制补体介导的血栓性微血管病，并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。
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