疾病名称:白血病 药品名称:普纳替尼（Ponatinib） 文章类型:服药指南 用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及 费 城 染 色 体 阳 性（Ph+） 的急 性 淋 巴 细 胞 白 血 病(ALL)
普纳替尼由美国阿瑞雅德制药公司（ARIAD）生产，2012年2月获美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+） 的急性淋巴细胞白血病(ALL)，适应症是根据反应率，没有用普纳替尼的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。
普纳替尼在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。普纳替尼抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT，RET，TIE2，和FLT3的成员。
普纳替尼试验纳入449名CML和Ph+ ALL患者进行普纳替尼的治疗，试验结果显示，在中位随访期间，12个月有82％的患者达到主要细胞遗传学缓解（MCyR），5年时达到主要分子学缓解（MMR）的患者估计有59％且持续缓解。
普纳替尼剂型和规格每片15mg和45mg，普纳替尼推荐剂量：45mg，口服每天1次，有或无食物均可，直至出现疾病进展或不耐受的毒副作用。对于伴有危险因素的患者，30mg开始的初始剂量可能是更安全和有效的剂量。 患者服用普纳替尼应根据标准临床指南对患者进行监测。如果在3个月（90天）内没有发生完整的血液学反应，需要调整剂量或中断给药。
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