Defibrotide_适应症,Defibrotide适用于什么病症?

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去纤苷(Defibrotide)是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷(Defibrotide)可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达,从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞,减轻内皮细胞的炎症损伤。此外,去纤苷(Defibrotide)也可促进前列腺素I2(PGI2)及前列腺素E2(PGE2)的释放,进而引起血管扩张,抑制血小板聚集,减轻缺血损伤。研究表明,去纤苷可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。


Defibrotide适用于什么病症?


2016年3月30日, FDA批准去纤苷(defibrotide sodium)治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病(VOD),也被称为正弦阻塞综合征(SOS),肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植(HSCT)。

去纤苷(Defibrotide)应在医生的指导下使用。去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重,被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决,继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。


去纤苷(Defibrotide)不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。在低于2%的用去纤苷(Defibrotide)治疗患者曽发生超敏性反应。这些反应包括皮疹,荨麻疹和血管水肿。如发生严重超敏性反应,终止去纤苷,按照标准医护治疗,和监视直至症状解决。

Defibrotide获批的适应症

去纤苷Defibrotide是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物,用于接受血液或骨髓造血干细胞移植(HSCT)后出现的肝静脉阻塞(VOD)并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者。