第一种儿童多发性硬化症药物

第一种儿童多发性硬化症药物

  • 疾病名称:其它
  • 转移性胃癌临床研究达到主要终点

    LONSURF(trifluridine/tipiracil)联合最佳支持治疗用于经治转移性胃癌治疗的临床3期研究TAGS达到了其延长总生存期的主要终点。

    近日,美国FDA宣布,批准诺华公司的Gilenyafingolimod)用于治疗10岁及以上的复发性多发性硬化症儿童及青少年患者。值得一提的是,这是美国FDA批准的第一种儿童多发性硬化症药物。

    多发性硬化症是一类慢性自身免疫疾病,病发于中枢神经系统,会干扰大脑与身体其他部位之间的信息传导。它也是年轻人中导致神经残疾的最主要原因之一。对大部分患者而言,症状会在短暂的缓解后重复出现,导致病情不断恶化。然而,在此之前,青少年患者一直没有一种治疗药物。 

    Gilenya是第一种每日口服一次治疗复发性多发性硬化症的药物。2010年,Gilenya得到美国FDA的批准,用于罹患这一疾病成人患者的治疗。

    在儿童及青少年患者中,Gilenya的疗效再次得到了证实。在该临床试验中,研究人员共招募了214名年龄在10-17岁的多发性硬化症患者。患者随机分为两组,一组接受Gilenya的治疗,另一组接受干扰素β-1a的治疗。FDA表示,试验显示,Gilenya在免于复发方面优于干扰素β-1a

     

    研究结果表明,24个月后,Gilenya组患者86%没有出现症状复发,在对照组中这一数字仅为46%。基于这一出色表现,这款药物在新适应症的治疗上曾获突破性疗法认定和优先审评资格。该药物的获批上市,也显示出FDA对于这款新药的认可。

     

    美国FDA药物评估与研究中心神经学产品部主任Billy Dunn博士说道:“针对罹患多发性硬化症的儿童和青少年,我们首次有了FDA批准的疗法。多发性硬化症给儿童的生活带来了重大影响。这一批准代表了儿童多发性硬化症治疗上的重要进步。”

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