鲁索替尼的适应症是什么?

芦可替尼,又被称作鲁索替尼,在2017年3月10日获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状,也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。美国FDA也已经批准其用于急性或慢性移植物抗宿主病的治疗。骨髓纤维化(MF)简称髓纤。是一种由于骨髓造血组织中胶原增生,属于一种骨髓增生性疾病。

芦可替尼,又被称作鲁索替尼,在2017年3月10日获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状,也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。美国FDA也已经批准其用于急性或慢性移植物抗宿主病的治疗。骨髓纤维化(MF)简称髓纤。是一种由于骨髓造血组织中胶原增生,属于一种骨髓增生性疾病。

骨髓纤维化的临床表现为:脾肿大、骨髓纤维化相关全身症状和贫血/血细胞异常。多数起病缓慢,早期可无任何症状,其后逐渐出现疲乏、盗汗、心慌、苍白、气短等虚弱症状及腹痛、腹块、骨痛、黄疽等。作为一种恶性血液肿瘤,骨髓纤维化的整体中位生存时间5.7年,高危患者生存期仅为2.3年。骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量;长期治疗目标是延长生存,阻止或逆转骨髓纤维化进展,甚至治愈。

 不同于传统治疗手段,作为一种强效JAK1/2抑制剂,鲁索替尼针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗的目的。鲁索替尼在国内的获批又让国内患者燃起了新希望,只是现在鲁索替尼的价格在国内并不低,普通患者并无力承担,所以即使是在上市后,大部分患者也更倾向于同样具有同样药品的其他国家。

服用方法:口服给药,可与食物同服用或不同时服用;如丢失一剂量,无须弥补,但是需要正常服用下一剂量;当血小板计数减少时中止给药,可考虑逐步减少鲁索替尼的使用剂量,如每周减少5mg/次,每天2次。

对于吞咽困难的患者,可以通过鼻胃管给药。将鲁索替尼片剂溶解在10mL的水中,搅拌约10min;充分溶解后的6小时内,用适当的注射器通过鼻胃管给药。 应用约75mL的水冲洗鼻胃管。

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