疾病名称:重症肌无力

药品名称:依库珠单抗（Eculizumab）

文章类型:治疗效果

依库珠单抗治疗效果如何？在两项纳入 37 例 aHUS 成人和青少年患者的单组试验，接受依库珠单抗治疗的病人还显示出血小板计数和其他与aHUS 活动相关的血液参数的改善。

依库珠单抗（Eculizumab）是抑制末端补体成分活化的重组人源型单克隆抗体，其能特异性地键合到人末端补体蛋白 C5，通过抑制人补体 C5 向 C5a 和 C5b 的裂解以阻断炎症因子 C5a 的释放及 C5b-9 的形成。临床前研究表明该抗体对 c5 有高度亲和力，能阻断 C5a 和 C5b-9 的形成，并保护哺乳动物细胞不受 C5b-9 介导的损伤。

FDA 最初于2007年3月批准 Soliris 治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。2011年9月23 日，美国食品与药物管理局（FDA）批准Eculizumab（依库珠单抗）治疗一种罕见的慢性血液病——非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），该病可导致肾衰，并与死亡和卒中危险增加相关。

依库珠单抗治疗效果如何？

在两项纳入 37 例 aHUS 成人和青少年患者的单组试验，以及一项纳入 19 例儿科病人和 11 例成年非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）病人的回顾性研究中得到确立。在这些研究中，接受依库珠单抗治疗病人的肾功能获得良好改善，包括对血浆疗法无反应的严重 aHUS 病人可停止透析治疗。接受依库珠单抗治疗的病人还显示出血小板计数和其他与aHUS 活动相关的血液参数的改善。

在用依库珠单抗（Eculizumab）治疗的 aHUS 病人中，最常见的副作用包括高血压、腹泻、头痛、贫血、呕吐、恶心，上呼吸道和泌尿道感染，以及白细胞减少。

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