疾病名称:重症肌无力 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:其他 京时间2018年9月5日，国家药品监督管理局批准依库珠单抗Eculizumab进口注册申请，用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
美国东部时间2017年10月23日晚上8点（北京时间24日早上8点），Alexion制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准依库珠单抗Eculizumab用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成年患者的治疗。北京时间2018年9月5日，国家药品监督管理局批准依库珠单抗Eculizumab进口注册申请，用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。欧盟委员会(EuropeanCommission，EC)2014年授予了依库珠单抗Eculizumab孤儿药地位(orphan drug designation，ODD)，依库珠单抗Eculizumab是第一种用于重症肌无力(Myasthenia Gravis，MG)的终端补体抑制剂类药物。
Alexion公司用了15年时间投入8亿美元研发出了依库珠单抗Eculizumab。依库珠单抗Eculizumab在临床上用于治疗两种罕见的血液疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。剂量规格为300 mg单次使用小瓶，每瓶含30mL的10mg/mL无菌，无防腐剂溶液。但依库珠单抗Eculizumab十分的昂贵，每人每年约需要409500美元(美国)，这是吉尼斯世界纪录史上最昂贵的药。而据有关媒体报道，依库珠单抗Eculizumab在加拿大的售价更高，人均年药费高达70万元，加拿大药物价格监管机构曾于2015年采取罕有行动，要求进行聆讯，研究依库珠单抗Eculizumab定价过高，超出准许价格上限。
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