疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果 依库丽单抗治疗效果：在AQP4-IgG阳性的NMOSD患者中，接受依库珠单抗治疗可有效降低复发风险，且相对安全，不加重残疾进展。
依库珠单抗（舒立瑞）是Alexion公司首创的C5补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。2019年8月，欧盟委员会（EC）批准依库珠单抗（舒立瑞）治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性且伴有复发病程的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。这是欧洲第1种也是唯一1种被批准治疗NMOSD的药物。
那依库丽单抗治疗效果怎么样？
这一成果由美国梅奥诊所Sean J. Pittock研究小组取得，相关论文发表在2019年8月15日出版的《新英格兰医学杂志》上。
视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）是一种复发性自身免疫性炎症性疾病，主要影响视神经和脊髓。至少三分之二的病例与水通道蛋白-4抗体（AQP4-IgG）和补体介导的中枢神经系统损伤有关。在一项涉及AQP4-IgG阳性患者的小型开放标签研究中，研究者发现末端补体抑制剂依库珠单抗可降低NMOSD的复发率。
在这一项随机、双盲、时间-事件的试验中，143名成年NMOSD患者按2：1随机分配至依库珠单抗组（每周的第1天给药剂量为900毫克，4周后，每2周给药1200毫克）或安慰剂组。在治疗的同时可继续进行稳定剂量的免疫抑制治疗。观察两组患者的第一次复发时间、年复发率、生活质量指标，以及扩展残疾状况量表（EDSS）得分。
这些患者在入组前24个月的平均年复发率为1.99，76%的患者在试验期间继续进行之前的免疫抑制治疗。依库珠单抗组96例患者中有3例复发，复发率为3%，而安慰剂组47例患者中有20例复发，复发率为43%。依库珠单抗组的年复发率为0.02，安慰剂组为0.35。依库珠单抗组和安慰剂组EDSS评分的平均变化值分别为-0.18和0.12。依库珠单抗组中的患者更易发生上呼吸道感染和头痛，其中一例死于肺脓肿。
在AQP4-IgG阳性的NMOSD患者中，接受依库珠单抗治疗可有效降低复发风险，且相对安全，不加重残疾进展。
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