疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果 依库珠单抗疗效好吗：以依库珠单抗治疗的患者几乎未出现乏力等不良反应，改善了与健康相关的生活质量。
依库珠单抗由美国Alexion Pharmaceuticals 制药公司开发，是首个用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)。依库珠单抗系以鼠肿瘤细胞培养、常规生物处理技术产生的重组人源型单克隆IgK~4k抗体。含有获自人IgG序列和人IgG序列的人免疫球蛋白恒定区、鼠互补决定区移植至人网状结构轻链和重链可变区。依库珠单抗由两条448个氨基酸重链和两条214个氨基酸轻链组成，分子量约148kDa。
依库珠单抗可特异性地阻滞补体系统c5成分的断裂，抑制人补体c5对C5a和C5b的裂解来阻断炎症因子C5a的释放和C5b一9的形成。临床前研究表明此抗体对c5有高度亲和力，能阻断C5a和C5b一9的形成，并保护哺乳动物细胞免受C5b一9造成的损伤。本品抑制PNH患者引起血管内溶血的端基补体。
依库珠单抗疗效好吗？
三项多国临床研究证明依库珠单抗治疗PNH安全有效:一项Triumph对87例PNH患者26周的安慰剂对照Ⅲ期临床研究，一项Shepherd对97例PNH患者进行52周开放式Ⅲ期临床研究和一项E05-001长期扩展研究。这些研究显示依库珠单抗可显著减少每一治疗患者的溶血，在治疗后第26周乳酸脱氢酶(LDH)基础值从2032U/L降至239U/L(P<0.001)。初始治疗的1周内就显示可减少溶血，持续使用依库珠单抗可维持此作用长达54个月。减少溶血增加了循环的PNH细胞的数量，因而增加了血红蛋白浓度。血红蛋白稳定和减少红细胞的输液量是研究中两个关键的共同主要终点。依库珠单抗均达到要求:依库珠单抗治疗的一半患者血红蛋白达到稳定化，而对照组无一人(P<0.001);平均输血数从10单位/个患者减少至0单位/个患者(P<0.001)。以依库珠单抗治疗的患者几乎未出现乏力等不良反应，改善了与健康相关的生活质量。
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