疾病名称:尿毒症综合征

药品名称:依库珠单抗（Eculizumab）

文章类型:治疗效果

Eculizumab效果如何？试验纳入年龄不小于12岁的非典型溶血尿毒症综合征患者，受试者接受了为期26周的依库珠单抗治疗，依库珠单抗（Eculizumab）可抑制补体介导的血栓性微血管病，并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。

非典型溶血尿毒症综合征是一种遗传性、可危及生命的、由补体介导的慢性血栓性微血管病。2018年9月5日，国家药品监督管理局发布公告称依库珠单抗（Eculizumab）在国内获批上市，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。

Eculizumab效果如何？

研究人员开展了2项前瞻性2期试验，纳入年龄不小于12岁的非典型溶血尿毒症综合征患者，受试者接受了为期26周的依库珠单抗治疗，并于扩展期接受了长期治疗。试验1纳入了血小板计数减少伴肾损伤的患者，存在肾损伤、但在血浆置换或输注期间至少8周内的血小板计数下降不超过25%的患者则进入试验2。试验1中主要终点为血小板计数的变化，试验2中的主要终点则为维持无血栓性微血管病事件发生的状态（血小板计数下降不超过25%，未予以血浆置换或输注，未开始透析）。

结果显示，总共有37例患者（其中试验1有17例，试验2有20例）接受了依库珠单抗治疗，治疗中位时长分别为64周和62周。依库珠单抗治疗后，患者血小板计数增加，在试验1中，血小板计数从基线至26周时平均增加量为73×109/L（P<0.001）。在试验2中，80%的患者维持在无血栓性微血管病事件的状态。依库珠单抗与所有次要终点的显著改善相关，试验估计肾小球滤过率（GFR）表现为持续性、时间依赖性的增加。在试验1中，5例患者中有4例停用透析。对于GFR预估值而言，较早进行依库珠单抗干预可带来更显著的改善。依库珠单抗还与健康相关生活质量改善相关。在整个扩展治疗期内，均未见治疗的累积毒性或严重的感染相关不良事件（包括脑膜炎球菌感染）的发生。

研究人员由此得出结论，依库珠单抗（Eculizumab）可抑制补体介导的血栓性微血管病，并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。

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