Eculizumab效果如何?

  • 疾病名称:尿毒症综合征
  • 药品名称:依库珠单抗(Eculizumab)
  • 文章类型:治疗效果
  • Eculizumab效果如何?试验纳入年龄不小于12岁的非典型溶血尿毒症综合征患者,受试者接受了为期26周的依库珠单抗治疗,依库珠单抗(Eculizumab)可抑制补体介导的血栓性微血管病,并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。

    非典型溶血尿毒症综合征是一种遗传性、可危及生命的、由补体介导的慢性血栓性微血管病。2018年9月5日,国家药品监督管理局发布公告称依库珠单抗(Eculizumab)在国内获批上市,用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。

    Eculizumab效果如何?

    研究人员开展了2项前瞻性2期试验,纳入年龄不小于12岁的非典型溶血尿毒症综合征患者,受试者接受了为期26周的依库珠单抗治疗,并于扩展期接受了长期治疗。试验1纳入了血小板计数减少伴肾损伤的患者,存在肾损伤、但在血浆置换或输注期间至少8周内的血小板计数下降不超过25%的患者则进入试验2。试验1中主要终点为血小板计数的变化,试验2中的主要终点则为维持无血栓性微血管病事件发生的状态(血小板计数下降不超过25%,未予以血浆置换或输注,未开始透析)。

    结果显示,总共有37例患者(其中试验1有17例,试验2有20例)接受了依库珠单抗治疗,治疗中位时长分别为64周和62周。依库珠单抗治疗后,患者血小板计数增加,在试验1中,血小板计数从基线至26周时平均增加量为73×109/L(P<0.001)。在试验2中,80%的患者维持在无血栓性微血管病事件的状态。依库珠单抗与所有次要终点的显著改善相关,试验估计肾小球滤过率(GFR)表现为持续性、时间依赖性的增加。在试验1中,5例患者中有4例停用透析。对于GFR预估值而言,较早进行依库珠单抗干预可带来更显著的改善。依库珠单抗还与健康相关生活质量改善相关。在整个扩展治疗期内,均未见治疗的累积毒性或严重的感染相关不良事件(包括脑膜炎球菌感染)的发生。


    研究人员由此得出结论,依库珠单抗(Eculizumab)可抑制补体介导的血栓性微血管病,并且可使得非典型溶血尿毒症综合征患者出现时间依赖性的、显著的肾功能改善。

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