疾病名称:重症肌无力

药品名称:依库珠单抗（Eculizumab）

文章类型:服药指南

1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。

世界上最昂贵的药是由美国Alexion公司生产的高成本罕见病药物依库珠单抗(eculizumab,商品名Soliris) 。Soliris是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。该抗体对C5有高度亲和力，能阻断C5a和C5b-9的形成，并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤，完全阻断补体介导的血细胞破坏。Alexion公司用了15年时间投入8亿美元研发出了Soliris。Soliris在临床上用于治疗两种罕见的血液疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。剂量规格为300 mg单次使用小瓶，每瓶含30mL的10mg/mL无菌，无防腐剂溶液。那么，Soliris治什么？

Soliris是治疗罕见病的孤儿药（罕见病又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病。参考世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病是一类患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病统称，治疗罕见病的特效药也被形象地称为“孤儿药”。）：1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。

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