Soliris治什么?

  • 疾病名称:重症肌无力
  • 药品名称:依库珠单抗(Eculizumab)
  • 文章类型:服药指南
  • 1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的疾病患者。2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症(aHUS)的成人和儿童。(Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征(STEC-HUS)患者)3.用于治疗患有广泛性重症肌无力(gMG)疾病的成人。4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病(NMOSD)的抗生素水痘4(AQP4)抗体阳性的成人。

    世界上最昂贵的药是由美国Alexion公司生产的高成本罕见病药物依库珠单抗(eculizumab,商品名Soliris) 。Soliris是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。该抗体对C5有高度亲和力,能阻断C5a和C5b-9的形成,并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤,完全阻断补体介导的血细胞破坏。Alexion公司用了15年时间投入8亿美元研发出了Soliris。Soliris在临床上用于治疗两种罕见的血液疾病,包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。剂量规格为300 mg单次使用小瓶,每瓶含30mL的10mg/mL无菌,无防腐剂溶液。那么,Soliris治什么?

    Soliris是治疗罕见病的孤儿药(罕见病又称“孤儿病”,是指发病率极低的疾病。参考世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病是一类患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病统称,治疗罕见病的特效药也被形象地称为“孤儿药”。):1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的疾病患者。2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症(aHUS)的成人和儿童。(Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征(STEC-HUS)患者)3.用于治疗患有广泛性重症肌无力(gMG)疾病的成人。4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病(NMOSD)的抗生素水痘4(AQP4)抗体阳性的成人。

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