疾病名称:血红蛋白尿症

药品名称:依库珠单抗（Eculizumab）

文章类型:治疗效果

依库丽单抗效果如何呢？3期研究，对比ravulizumab和依库丽单抗治疗未采用过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的疗效。安全性和耐受性相似。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；2018年9月4日，国家药监局批准依库丽单抗(英文名：Eculizumab Injection)进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。

依库丽单抗效果如何呢？

Jong Wook Lee等人开展一开放性的3期研究，对比ravulizumab和依库丽单抗治疗未采用过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的疗效。乳酸脱氢酶（LDH）≥1.5倍正常值上限的、至少有一个PNH症状的患者（246位）被随机分至ravulizumab或依库丽单抗组，治疗183天。

根据两个主要结点和所有关键的次要结点，ravulizumab的疗效均不次于依库丽单抗（p<0.0001）：输血避免（73.6% vs 66.1%；差异6.8%[95% CI -4.66~18.14]）、LDH正常化（53.6% vs 49.4%，优势比 1.19[0.80-1.77]）、LDH的降低比例（-76.8% vs -76.0%；差异-0.83%[95% CI -5.21~3.56]）、FACIT-疲劳评分的变化（7.07 vs 6.40；差异0.67[95% CI -1.21~2.55]）、突破性溶血（4.0% vs 10.7%；2.9[95% CI -8.80~14.64]）。

Ravulizumab和依库丽单抗的安全性和耐受性相似；无脑膜炎双球菌感染。总而言之，每8周用一次ravulizumab的效果不比每2周用一次依库丽单抗的效果差，而且安全性相似。

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