疾病名称:重症肌无力 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:其他 2018年9月5日，国家药品监督管理局批准依库丽单抗注射液进口注册申请，用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
依库丽单抗是由美国Alexion公司（亚力兄制药）生产，能够结合在病理条件下诱发破坏红细胞的蛋白，从而延长红细胞的寿命。它是目前唯一获得FDA批准的用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)这种罕见血液系统疾病的药物，也被用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）。此外，它也是第一种用于重症肌无力（MyastheniamGravis，MG）的终端补体抑制剂类药物，在2014年8月，欧盟委员会还授予依库丽单抗治疗重症肌无力的孤儿药地位。亚力兄制药为培育此药花费了8亿美元的投资，更是经过了长达15年的时间才研发成功，这使依库丽单抗成为吉尼斯世界纪录史上最昂贵的药，每人每年约需要409,500美元。
2018年9月5日，国家药品监督管理局批准依库丽单抗注射液进口注册申请，用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。依库丽单抗由瑞士Alexion公司研发，杭州泰格医药科技股份有限公司代理申报进口注册。该产品是继纳武利尤单抗注射液、帕博利珠单抗注射液之后，2018年在国内获批上市的第3个进口重磅单抗产品。
国家药监局按照优先审评程序加快完成对依库丽单抗的技术审评，建议有条件批准进口。依库丽单抗属于临床急需品种，已在国外获批上市，临床疗效明确，风险可控，同意豁免注册临床试验；同时考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险。依库丽单抗的加快上市，得益于我国出台的加快简化境外上市新药审批的政策。
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