依库珠单抗是治什么的?

  • 疾病名称:重症肌无力
  • 药品名称:依库珠单抗(Eculizumab)
  • 文章类型:服药指南
  • Soliris在临床上用于治疗两种罕见的血液疾病,包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。

    世界上最昂贵的药是由美国Alexion公司生产的高成本罕见病药物依库珠单抗(eculizumab,商品名Soliris) 。Soliris是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。该抗体对C5有高度亲和力,能阻断C5a和C5b-9的形成,并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤,完全阻断补体介导的血细胞破坏。

    Alexion公司用了15年时间投入8亿美元研发出了Soliris。Soliris在临床上用于治疗两种罕见的血液疾病,包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。剂量规格为300 mg单次使用小瓶,每瓶含30mL的10mg/mL无菌,无防腐剂溶液。

    但此药十分的昂贵,每人每年约需要409500美元(美国),这是吉尼斯世界纪录史上最昂贵的药。而据有关媒体报道,该药在加拿大的售价更高,人均年药费高达70万元,加拿大药物价格监管机构曾于2015年采取罕有行动,要求进行聆讯,研究Soliris定价过高,超出准许价格上限。

    据有关报道称:英国大约 170 名 aHUS 患者将在第一年花费公共医疗卫生服务 5800 万欧元,而五年后治疗费用将上涨至 8200 万欧元。正是因为这一价格标签促使 NICE 在三月份发布了消极的草案指南,NICE 在指南中要求亚力兄证明 Soliris 成本的正当性。

    Alexion公司发言人欧文·阿德勒说,高价格的Soliris主要由几个因素决定,“包括为了培育此药投入进8亿美元的投资,,更是经过了长达15年的时间才研发成功。“

    欧盟委员会(EuropeanCommission,EC)2014年授予了依库珠单抗孤儿药地位(orphan drug designation,ODD),依库珠单抗是第一种用于重症肌无力(Myasthenia Gravis,MG)的终端补体抑制剂类药物。

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