疾病名称:尿毒症综合征 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果 依库珠单抗的效果如何？临床试验显示，非典型溶血性尿毒症综合征患者改用依库珠单抗治疗临床疗效明确，风险可控，诊断后2年最近一次随访时血小板计数>200000/μl
国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）进口注册申请，用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见疾病，依库珠单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情。
非典型溶血性尿毒综合征是一种罕见的危及生命的疾病，其特征是微血管病性溶血性贫血、血小板减少和补体系统不受控制的激活引起的肾损害。约20%的患者有肾外表现，以中枢神经系统受累最为常见。非典型溶血性尿毒症综合征是罕见的，但如果治疗不当，会造成严重的后果。对于补体C3基因突变引起的非典型溶血性尿毒症综合征，可有严重的肾外表现，如肺出血和胃肠道出血。对于该种病例中，使用依库珠单抗治疗可保证长期无复发生存。
依库珠单抗的效果如何？
依库珠单抗获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。临床试验显示，非典型溶血性尿毒症综合征患者改用依库珠单抗治疗临床疗效明确，风险可控，同时考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险。诊断后2年最近一次随访时血小板计数>200000/μl，肌酐0.28m/dl，乳酸脱氢酶300IU/L，C3为60mg/dl。
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