疾病名称:重症肌无力 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:药品价格 而中国患者就没有这么幸运，原研公司并没有进口中国，虽然专利2014年已到期，在缺乏政府支持的情况下，中国企业也难以负担昂贵的仿制费用。而且，即使依库珠单抗上市，中国现有的医保政策也不可能为其买单。
重症肌无力是一种罕见的、使人虚弱的神经系统疾病，是由于神经肌肉接点的抗体引起的不受控制补体激活所引起的，最终会导致全身各肌肉群发生严重的衰弱。Alexion 执行副总裁兼全球研发负责人 Martin Mackay 讲到，“重症肌无力患者发生的使人衰弱的肌无力现象，可损害患者行走、清晰说话、吞咽及某些情况下正常呼吸的能力，这些都是可威胁生命的重症肌无力危象。通过特异性地抑制某些被认为是在重症肌无力 发病中具有举足轻重作用的终端补体通路，我们认为依库珠单抗具备帮助患有这种可怕的罕见疾病患者的潜力。”
目前，依库珠单抗已被批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)患者的治疗，但尚未获任何国家批准用于重症肌无力(MG)。依库珠单抗的成功,促使亚力兄开发其更多适应症,目前有20多个临床研究在进行，包括重症肌无力适应症的开发。然而，依库珠单抗在重症肌无力适应症开发中也遭遇了挫折。2016年6月，Alexion 治疗顽固全身性重症肌无力的药物依库珠单抗在后期试验中中未达主要目标，病人症状未有明显改善。
依库珠单抗显然为重症肌无力等罕见病患者带来了希望，但作为最昂贵的药物，很少有患者能自费支付医疗费用。国外很快将其纳入医保范围，促进了其临床使用，也为原研公司带来了可观的经济效益。2009年，Alexion 销售额达2.95亿美元，2010年，销售额为5.41亿美元。而中国患者就没有这么幸运，原研公司并没有进口中国，虽然专利2014年已到期，在缺乏政府支持的情况下，中国企业也难以负担昂贵的仿制费用。而且，即使依库珠单抗上市，中国现有的医保政策也不可能为其买单。因此我们呼吁政府改革和制定配套措施，加速孤儿药的开发，为并不罕见的罕见病患者带来生命和希望。
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