疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:服药指南 依库丽单抗是什么？罕见病药物依库珠单抗（依库丽单抗）用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和抗AchR抗体阳性重症肌无力（gMG）。
依库丽单抗是什么？罕见病药物依库珠单抗（依库丽单抗）用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和抗AchR抗体阳性重症肌无力（gMG）。依库珠单抗2007年首次在美国上市，2018年09月04日在中国获批。
阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）
阵发性夜间血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH）是一种以补体介导的红细胞破坏（溶血）为特征的罕见血液疾病，由于1个或多个造血干细胞经获得性体细胞PIG-A基因突变造成的非恶性的克隆性疾病，PIG-A突变造成糖基磷脂酰肌醇（glycosyl phosphatidyl inositol，GPI）合成异常，导致由GPI锚接在细胞膜上的一组膜蛋白丢失，包括CD16、CD55、CD59等，临床上主要表现为慢性血管内溶血、再生障碍性贫血和反复血栓形成，可引起广泛的衰弱症状和并发症，该病可发生在全身，并导致器官损伤和过早死亡。
非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）
非典型溶血性尿毒综合征是一种罕见的危及生命的疾病，其特征是微血管病性溶血性贫血、血小板减少和补体系统不受控制的激活引起的肾损害。约20%的患者有肾外表现，以中枢神经系统受累最为常见。非典型溶血性尿毒症综合征是罕见的，但如果治疗不当，会造成严重的后果。对于补体C3基因突变引起的非典型溶血性尿毒症综合征，可有严重的肾外表现，如肺出血和胃肠道出血。对于该种病例中，使用依库珠单抗治疗可保证长期无复发生存。
抗AchR抗体阳性重症肌无力（gMG）
重症肌无力(myasthenia gravis，MG)是一种主要由乙酰胆碱受体(AChR)抗体介导、细胞免疫依赖、补体参与，累及神经肌肉接头突触后膜的获得性自身免疫性疾病。年平均发病率为(8.0～20.0)/10万人。其主要临床表现为骨骼肌无力、易疲劳，活动后加重，休息和应用胆碱酯酶抑制剂后症状明显缓解、减轻。严重时可累及呼吸肌，危及生命。依库丽单抗的获批上市对于重症肌无力的治疗具有里程碑式的意义。
想了解更多关于癌症靶向药/免疫治疗的相关信息，扫描下方二维码添加微信或点击咨询，7*24小时响应服务需求，服药指导，临床研究，报告解读，膳食指导；欢迎添加慢病顾问，一对一暖心咨询服务，我们是您对抗病魔路上最好的陪伴。
