依库丽单抗是什么?

  • 疾病名称:血红蛋白尿症
  • 药品名称:依库珠单抗(Eculizumab)
  • 文章类型:服药指南
  • 依库丽单抗是什么?罕见病药物依库珠单抗(依库丽单抗)用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和抗AchR抗体阳性重症肌无力(gMG)。

    依库丽单抗是什么?罕见病药物依库珠单抗(依库丽单抗)用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和抗AchR抗体阳性重症肌无力(gMG)。依库珠单抗2007年首次在美国上市,2018年09月04日在中国获批。

    阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)

    阵发性夜间血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)是一种以补体介导的红细胞破坏(溶血)为特征的罕见血液疾病,由于1个或多个造血干细胞经获得性体细胞PIG-A基因突变造成的非恶性的克隆性疾病,PIG-A突变造成糖基磷脂酰肌醇(glycosyl phosphatidyl inositol,GPI)合成异常,导致由GPI锚接在细胞膜上的一组膜蛋白丢失,包括CD16、CD55、CD59等,临床上主要表现为慢性血管内溶血、再生障碍性贫血和反复血栓形成,可引起广泛的衰弱症状和并发症,该病可发生在全身,并导致器官损伤和过早死亡。

    非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)

    非典型溶血性尿毒综合征是一种罕见的危及生命的疾病,其特征是微血管病性溶血性贫血、血小板减少和补体系统不受控制的激活引起的肾损害。约20%的患者有肾外表现,以中枢神经系统受累最为常见。非典型溶血性尿毒症综合征是罕见的,但如果治疗不当,会造成严重的后果。对于补体C3基因突变引起的非典型溶血性尿毒症综合征,可有严重的肾外表现,如肺出血和胃肠道出血。对于该种病例中,使用依库珠单抗治疗可保证长期无复发生存。


    抗AchR抗体阳性重症肌无力(gMG)


    重症肌无力(myasthenia gravis,MG)是一种主要由乙酰胆碱受体(AChR)抗体介导、细胞免疫依赖、补体参与,累及神经肌肉接头突触后膜的获得性自身免疫性疾病。年平均发病率为(8.0~20.0)/10万人。其主要临床表现为骨骼肌无力、易疲劳,活动后加重,休息和应用胆碱酯酶抑制剂后症状明显缓解、减轻。严重时可累及呼吸肌,危及生命。依库丽单抗的获批上市对于重症肌无力的治疗具有里程碑式的意义。

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