疾病名称:白血病 药品名称:米哚妥林（Midostaurin） 文章类型:服药指南 2017年4月28日米哚妥林获得美国FDA批准上市，商品名为Ｒydapt。此外，同时获批还可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等适应症。
midostaurin由瑞士诺华制药公司研发，译名为米哚妥林，代号PKC-412。急性髓系白血病(acutemyeloidleukemia，AML)是一组造血干细胞异质克隆性疾病，基因突变是除染色体异常之外，肿瘤细胞重要遗传学改变的特征。20%～30%患者存在Fms样的酪氨酸激酶-3(fms-liketyrosinekinase3，FLT3)基因内部串联重复序列(internaltandemduplication，FLT3-ITD)突变，也是AML发生率最高的一种基因改变。FLT3-ITD突变后，酪氨酸激酶的活性增高，导致自发激活，促进细胞增殖，与AML的发生、进展存在较密切关系，FLT3-ITD突变对AML的影响体现在长期预后，如：总生存期(overallsurvival，OS)、无病生存期(DFS)、无事件存活期(event-freesurvival，EFS)和更高的累计复发(CＲＲ)的改变。
米哚妥林 (MS)是1977年从海洋链霉菌星形孢菌素培养液中分离的一种吲哚咔唑生物碱———十字孢碱(staurosporine)经结构改造获得的活性衍生物，中文俗称为4＇-N-苯甲酰胺基-十字孢碱。米哚妥林适应症是什么呢？米哚妥林是多重酪氨酸激酶受体的抑制药，美国食品药品管理局(FDA)于2016年2月19日授予米哚妥林与其他化学治疗(化疗)药联用，治疗新诊断为FLT3基因突变的AML成年患者突破性治疗药的地位，并给予快速通道审评的待遇。2017年4月28日米哚妥林获得美国FDA批准上市，商品名为Ｒydapt。此外，同时获批还可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等适应症。
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