疾病名称:白血病 药品名称:普纳替尼（Ponatinib） 文章类型:治疗效果 PACE试验的注册于2011年10月完成，主要作者Eduardo Cortes在一份声明中最终的PACE结果表明，ponatinib普纳替尼为患者这一人群提供了持续的、有临床意义的缓解。
Ponatinib普纳替尼是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。但在体外检测发现，ponatinib（曾用名AP24534）可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当ponatinib普纳替尼达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变（是CML的使动和核心因素）的亚克隆生长。
普纳替尼Ponatinib是阿瑞雅德实验的第三代酪氨酸激酶抑制剂，经过一期和二期临床试验，在2012年12月14日被美国食品药品管理局特许审批上市，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。
在PACE试验中评估了ponatinib普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。总共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗。估计93％的患者以前接受过两种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂，而56％的患者接受了三种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂。PACE试验的注册于2011年10月完成，主要作者Eduardo Cortes在一份声明中最终的PACE结果表明，ponatinib普纳替尼为这一人群提供了持续的、有临床意义的缓解。
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