疾病名称:白血病 药品名称:普纳替尼（Ponatinib） 文章类型:其他 普纳替尼在中国大陆还没有上市，Ponaxen普纳替尼在美国、香港地区已上市销售。
普纳替尼是一种激酶抑制剂，被批准用于阳性慢性髓细胞白血病和阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病。普纳替尼在中国大陆还没有上市，Ponaxen普纳替尼在美国、香港地区已上市销售。
多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应(MCyR)证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突变实现MCyR，在分析时尚未达到MCyR的中位时间，在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定Iclusig的有效性，普纳替尼治疗被赋予孤儿药物指定，因此意向治疗是一种罕见病或情况。
二期临床研究中，共收入449例CML或Ph+急淋患者（其中慢性期CML病人267例）。疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，普纳替尼成为非常重要的临床选择。
临床试验显示，普纳替尼会引起的严重不良反应，患者服用普纳替尼时需要时刻监控自身，如出现不舒服，及时与主治医生沟通
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