疾病名称:白血病 药品名称:普纳替尼(Ponatinib) 文章类型:治疗效果 普纳替尼是种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者,尤其有T315I突变患者来说,普纳替尼已成为重要的临床选择。
普纳替尼(Ponatinib)是一种激酶抑制剂。Ponatinib在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponatinib抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间,包括VEGFR,PDGFR,FGFR,EPH受体和激酶的SRC家族,和KIT,RET,TIE2,和FLT3的成员。Ponatinib在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL,包括T315I细胞的生存能力。在小鼠中,用ponatinib治疗当与对照比较时减低表达天然或T315I突变体BCR-ABL肿瘤的大小。
普纳替尼是阿瑞雅德实验的第三代酪氨酸激酶抑制剂,经过一期和二期临床试验,在2012年12月14日被美国食品药品管理局特许审批上市,用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病(CML)及费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)。研究人员发现,缓解与长期结果相关,预计5年无进展生存期(PFS)为53%,总生存期(OS)为73%,PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。
慢性期患者中,主要细胞遗传学总反应率为56%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%),主要分子学总反应率34%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%)。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中,普纳替尼获得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。普纳替尼是种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者,尤其有T315I突变患者来说,普纳替尼已成为重要的临床选择。
想了解更多关于癌症靶向药/免疫治疗的相关信息,扫描下方二维码添加微信或点击咨询,7*24小时响应服务需求,服药指导,临床研究,报告解读,膳食指导;欢迎添加慢病顾问,一对一暖心咨询服务,我们是您对抗病魔路上最好的陪伴。