美国FDA美国与次甲基化剂（阿扎胞苷（AZA）或地西他滨（DAC））或小剂量阿糖胞苷（LD-AC）组合使用，已加速批准针对靶向抗癌药物维奈托克（维奈托克）的新适应症。新诊断为急性髓细胞性白血病（AML）的成人2型患者的治疗方案。 Venetacclax是B细胞淋巴瘤因子2（BCL-2）的口服抑制剂。 BCL-2在凋亡（程序性细胞死亡）中起重要作用，并防止某些细胞（包括淋巴细胞）和某些类型癌症中的过表达与耐药性的发展相关。
维奈托克的目的是选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞通讯系统，让癌细胞自毁，并达到治疗肿瘤的目的。在研究M14-358中，维奈托克 + AZA方案组的完全反应率（CR）为37％（n = 25/67），部分细胞计数恢复的完全恢复率（CRh）。 24％的血液（n = 16/67）; 维奈托克 + DAC方案组的CR为54％（n = 7/13），CRh为8％（n = 1/13）。 维奈托克 + LD-AC方案组的CR为21％（n = 13/61），CRh为21％（n = 13/61）。该研究中最常见的严重副作用（发生在至少5％的患者中）包括：白细胞计数低伴发烧，肺炎，血液中的细菌，皮下组织发炎，设备（相关感染，腹泻） （疲劳），出血，局部感染，多发感染，器官功能障碍综合症和呼吸衰竭。
维奈托克e用于患有或不伴17p缺失的慢性淋巴细胞性白血病（CLL）或小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）的患者，并且至少有一种治疗方法。
维奈托克的副作用可能包括某些白细胞水平低（中性粒细胞减少症），红细胞计数低（贫血），腹泻，恶心，呼吸道感染（如感冒），血小板计数低（血小板减少）和感到疲倦。较不常见但较严重的副作用可能包括肺炎和其他严重感染。副作用是某些药物必不可少的部分，尤其是维奈托克等特定药物。通常，可以通过减少剂量来缓解维奈托克的副作用。
维奈托克是BCL-2，是一种选择性的抗凋亡蛋白，是一种口服生物利用的小分子抑制剂。曽证实BCL-2在CLL细胞中过表达，这介导了肿瘤细胞的存活和对化学疗法的抵抗力。在研究中，维奈托克通过直接结合BCL-2蛋白，替代促凋亡蛋白（例如BIM），触发线粒体外膜透化和激活半胱氨酸蛋白酶[[Caspases]]，帮助恢复凋亡过程。非临床的Venetclax（R）已显示出针对BCL -2肿瘤细胞过度表达的细胞毒活性。
维奈托克是美国Abb Vie Inc和瑞士罗氏集团的子公司Genentech共同开发的，是第一种靶向B细胞淋巴瘤因子2（BCL-2），它是一种选择性抑制剂。它适用于治疗慢性淋巴细胞性白血病以及17p突变基因难治或反复缺失的患者。
维奈托克有哪些副作用？
研究人员报告了一项前瞻性Ib / II期临床试验的结果。受试者的中位年龄为74岁，中度急性髓性白血病（AML）的患者中有49％接受了去甲基化药物（AMH）的患者中有71％接受了治疗。了解不良风险。
维奈托克研究中≥3级的常见不良反应为发热性中性粒细胞减少症（42％），血小板减少症（38％）和白细胞减少症（34％）。
维奈托克最常见的非血液学不良事件为恶心（70％），腹泻（49％），低钾血症（48％）和疲劳（43％）。
