2020年8月26日，国家药监局(NMPA)准许普乐沙福注射剂协同G-CSF用以窦汇区骨髓瘤（MM）病人鼓励造血干细胞（HSC）进到血细胞，便于于进行HSC收集与自体移植。普乐沙福最开始在欧美国家获准，协同G-CSF用以接纳自身造血干细胞移殖（ASCT）的非霍奇金淋巴肿瘤（NHL）和MM病人造血干细胞鼓励。接着在北大中医医院等我国16家管理中心对于需行ASCT的NHL病人进行了随机对照Ⅲ期临床研究，在我国于2018年年末获准用以原始适用范围为协同G-CSF用以NHL病人的造血干细胞鼓励。

　　一项全球性、多管理中心、任意、双盲实验、安慰剂对照Ⅲ期临床研究，当选英国、澳大利亚和法国的40家管理中心需接纳ASCT医治的MM病人302例，按1:1任意分成医治组和对照实验。医治组接纳普乐沙福（240μg/kg）协同G-CSF（10μg/kg）开展造血干细胞鼓励，对照实验为安慰剂效应 G-CSF.实验关键终点站为≤两个单采天内收集到≥6×106/kgCD34 体细胞病人占比。

　　实验数据显示，普乐沙福协同G-CSF鼓励，71.6%的病人在两个单采天内鼓励到≥6×106/kg CD34 体细胞，明显好于安慰剂效应组 （71.6% vs 34.4%，p<0.01）；在4个单采日做到最佳总体目标（CD34 体细胞≥6×106/kg）和最少总体目标（CD34 体细胞≥2×106/kg）层面，普乐沙福组均较安慰剂效应明显提升鼓励功效（75.7% vs 51.3%， p<0.001；95.3% vs 88.3%，p=0.031）。普乐沙福还可明显减少高品质鼓励收集日数，仅需1天就可以收集到≥6×106/kg CD34 体细胞，而安慰剂效应组必须四天（p<0.001）。

　　安全系数层面，普乐沙福联用G-CSF的不良反应发病率与安慰剂效应类似，且大部分不良反应为中重度，最普遍恶心想吐、拉肚子和注入位置皮疹（表1）。该临床医学Ⅲ期实验结果确认，普乐沙福联用G-CSF合理提升MM病人鼓励高效率，提升鼓励合格和高品质鼓励病人占比，且耐受力优良。

　　充分考虑血细胞（PB）CD34 细胞计数是造血干细胞鼓励的关键预测分析指标值，Nademanee AP等接着对该Ⅲ期科学研究开展了过后亚组分析，依据第4天早上(普乐沙福或安慰剂效应服药前)的PB CD34 细胞计数将病人分成4组（<10，<15，<20，≥20个体细胞/μL），评定普乐沙福对不一样PB CD34 细胞计数病人的鼓励实际效果。剖析发觉，对比安慰剂效应 G-CSF,普乐沙福 G-CSF对不一样PB CD34 细胞计数的病人都能表明更强的PB CD34 体细胞动员能力[2]。除此之外普乐沙福还可明显减少各亚组病人的收集日数，各亚组做到≥6×106/kgCD34 体细胞的负相关收集時间为1~2天。这一結果提醒，针对不一样PB CD34 细胞计数病人，普乐沙福均可得到更快更优质的鼓励实际效果。

　　-普乐沙福对不一样PB CD34 细胞计数的鼓励功效

　　另一项创新性、多管理中心、对外开放标识、双臂、欧洲地区Ⅲ期临床医学PREDICT,列入一部分或放任不管的NHL/MM/霍奇金淋巴肿瘤病人118例，发觉98%的MM病人总体目标鼓励合格，而89%的MM病人达到最佳鼓励（≥6×106/kg CD34 体细胞）。大部分不良反应归属于中重度，最普遍肠胃混乱或注入位置反映，末见报导四级不良反应。結果确认普乐沙福协同G-CSF可做为MM病人的一线恒定鼓励计划方案[3]。

　　世界各国权威性手册强烈推荐普乐沙福做为一线鼓励挑选

　　英国血夜与干细胞移植学好（ASBMT）手册、欧洲地区血夜和干细胞移植学好（EBMT）手册及我国专家共识强烈推荐普乐沙福协同G-CSF鼓励计划方案，用以初次鼓励，及其事先运用以防止鼓励不成功[4-6]。

　　汇总

　　普乐沙福在我国的新适用范围获准，为在我国MM病人造血干细胞鼓励计划方案给予了新挑选，将使大量病人能做到更强的鼓励結果，为MM病人给予大量临床医学获利。