最新2期科学研究表明，获准用以医治漫性髓系白血病的酪氨酸激酶缓聚剂伯舒替尼可减少常染色体显性基因多囊肾（ADPKD）病人肾脏功能扩大率。

　　ADPKD是临床医学上普遍的遗传慢性肾脏病，临床医学特性为肾囊肿特发性扩张。伴随着病症的进度，肾脏功能开展性减退，大部分病人可进度为终末期肾病。治疗方法关键为整合性医治，如操纵血压值、医治原发性病发症等。

　　细胞模型科学研究表明，Src激话与多囊卵巢性肾炎(PKD)进度有关，可能是ADPKD的医治靶标；第二代Src和Abl大家族蛋白激酶缓聚剂伯舒替尼可减少肾脏功能尺寸、肾脏囊肿总数。为评定伯舒替尼医治ADPKD病人的实效性和安全系数，来源于华沙克利夫高校的Vladimir Tesar博士研究生与同事进行了一项2期、任意、双盲实验、安慰剂对照实验，科学研究結果于8月24日发布在JASN 刊物。

　　该科学研究共列入169例ADPKD病人，年龄结构38.五岁，肾脏功能总容积（TKV）≥750 ml,可能肾小管滤过率（eGFR）≥60 ml/min/1.73 m2.任意给与伯舒替尼200 mg/d,400 mg/d和安慰剂效应；在其中24例病人因伯舒替尼400 mg/d不可以承受，减药至200 mg/d（400/200 mg/d）。

　　关键终点站为肾脏功能增长率；主次终点站为eGFR下降率，病症进度先发時间（如腰背部疼痛、血压高、尿血、蛋白尿、ESRD分析≥ 56天）。复合型终点站包含血压高、肾痛、蛋白尿和肾脏功能恶变。

　　◆ 伯舒替尼200 mg/d组肾脏功能年扩大率比安慰剂效应组低66%（1.63% vs 4.74%；P=0.01）。

　　伯舒替尼组400/200 mg/d 组肾脏功能年扩大率小于安慰剂效应组（20.20% vs 4.74%；P<0.001）；减少力度超过200 mg/d组（104% vs 66%），提醒使用量依赖感。

　　◆ 伯舒替尼200 mg/d, 400 mg/d, 400/200 mg/d组eGFR年下降率与安慰剂效应组无明显差别，各自为（-2.54 vs -3.09，-7.43，-4.76 ml/min/1.73 m2）。

　　医治组eGFR对比基准线减少，伴随着使用量的提升，eGFR呈使用量依赖感恶变，原始医治后30天观察期eGFR恶变可一部分反转。

　　肾脏功能扩大率，eGFR下降率，复合型终点站较为

　　◆ 伯舒替尼组医治第半个月病人均值血肌酐水准提升，后长期保持，在30天观察期内修复至基准线水准。

　　◆ 伯舒替尼组复合型终点站风险比与安慰剂效应组无明显差别。

　　◆ 整体而言，伯舒替尼组不良反应发病率高过安慰剂效应组，最普遍的副作用为消化道（组要为拉肚子）和肝部关联性副作用。

　　伯舒替尼200 mg/d、400 mg/d、400/200 mg/d组和安慰剂效应组消化道副作用发病率各自为：45%，84%，75%，20%。

　　◆ 6例病人发生比较严重不良反应（ALT提升，AST提升，急性肝炎，胰酶出现异常，急性肾衰竭，缺铁性贫血），在其中200 mg/d组3例（5%），400 mg/d 组2例（7%），400/200 mg/d组1例（4%）。200 mg/d 组1例病人因脓毒血症身亡，非医治关联性身亡。

　　学者称，“该科学研究结果显示，伯舒替尼可减少ADPKD病人肾脏功能扩大速率（200 mg/d组年扩大率比安慰剂效应组低66%）；医治完毕时伯舒替尼200 mg/d组肾脏功能容积比安慰剂效应组约小100 ml（62.7 vs 168.1）