根据一项正在进行的二期试验的结果，在老年急性髓性白血病患者中，联合应用前谢伯森、Grb2反义寡核苷酸脂质体和小剂量阿糖胞苷与总有效率47%相关.
在老年急性髓性白血病（AML）患者中，
联合应用前谢伯森、Grb2反义寡核苷酸脂质体和小剂量阿糖胞苷（LDAC）的总有效率为47%，根据正在进行的第二阶段试验的结果，
Bio Path Holdings最近在新闻稿中宣布了BP1001-201的中期研究结果，这是一项单臂、多中心、开放标签的第二阶段研究（NCT 02781883）。本公司正在研制中性电荷、脂质体结合的反义药物，原名BP1001，该药物旨在抑制Grb2的蛋白质合成。
患者平均年龄为73.5岁。Bio-Path首席执行官彼得尼尔森（Peter H.Nielsen）指出，在老年患者中引起如此强烈的反应，包括4种完全反应，这是不寻常的。
“我们对这些令人鼓舞的中期数据感到非常高兴，因为这些数据显示了普瑞昔格伯森和LDAC联合治疗这些新发AML患者的潜力。他在一份新闻稿中说：“当你考虑到单用LDAC治疗65岁以上老年AML患者的完全缓解率估计只有10%时，这些早期结果是令人鼓舞的。”。“我们期待着推进计划中的方案修订，因为我们期望他们将为这些患有AML的患者提供更好的结果。”
该公司没有公布安全细节，但表示这一组合是可以接受的。
尼尔森补充说，该公司计划在美国和欧洲申请监管批准，等待未来的试验结果。研究人员目前正在进行中的试验中评估普西贝森治疗血液系统恶性肿瘤的疗效，并在临床前研究中评估实体肿瘤的疗效。该公司计划开展淋巴瘤和实体瘤药物的研究。
研究人员正准备将患者纳入普瑞昔伯森联合达沙替尼（Sprycel）二期临床试验的剂量决定部分，慢性粒细胞白血病（NCT02923986）的一线治疗。
中期结果显示17例AML患者不能或选择不接受更为强化的化疗。研究人员正在评估60 mg/m2的普瑞昔贝森和LDAC与单独LDAC的联合治疗在这一新生患者群体中的疗效和安全性。
这项研究在19名可评估患者中有一个预先确定的决定点，如果少于5名患者有反应，研究将终止如果5个或更多的病人有反应，将扩大到54个病人。对17名可评价的患者进行中期分析，因为已经满足了进入研究下一步的标准。
基于研究的主要研究者的建议，Bio-Path正在修改方案，并采用复发/难治性AML患者I/Ib期研究中使用的给药方案。在这项研究中，患者从第10天开始接受LDAC治疗之前，接受了更高剂量的预昔博生。此前，患者在第4天开始进行LDAC治疗。
，根据3月份发表的《血液学》中的剂量确定试验结果，39名登记患者中有27名可评估剂量限制毒性。从2010年7月到2016年2月，患者接受了剂量从10 mg/m2到90 mg/m2的普西贝森单药治疗。
9名患者（33%）在接受普西贝森单药治疗的同时，外周血细胞比基线水平下降了50%以上。在29例患者中，有3例（10%）在治疗开始时骨髓细胞减少≥50%。根据研究者的评估，
，32例患者中有7例（22%）从西柏森前单药治疗中获益
