Agios 药业公司是在细胞的新陈代谢行业治疗肿瘤和少见的遗传性疾病的带头者，该企业不久前公布，美国食品和药物管理局(FDA)已授于依维替尼/TIBSOVO®(ivosidenib)医治经FDA获准测定法验到带上IDH1基因突变的发作或不易治骨髓增生出现异常综合症(myelodysplastic syndrome,MDS)成年人病人的开创性治疗法资质评定。MDS是一组脊髓病症，可造成 感柒和不断流血等比较严重病发症，并可发展趋势为亚急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia,AML）。
“针对这些虽然有规范的医治但病况仍在不断恶变的MDS病人而言，必须选用新的靶向药物治疗方式 。” Agios的顶尖诊疗官Chris Bowden博士说，“开创性治疗法资质评定是根据大家对IDH1基因突变的末期血液系统肿瘤的1期科学研究中MDS组最开始12名病人的結果，并了解到依维替尼/TIBSOVO®单药治疗对这种病人造成危害的发展潜力。大家近期重启了此项科学研究的MDS组，目地是造成充足的数据信息，便于递交该适用范围的管控申请办理。”
FDA的开创性治疗法资质评定致力于加快用以比较严重或严重危害性命的疾病治疗药品的开发设计和审核。一般得到该评定的药品现有基本临床医学直接证据说明，其在一个或好几个具备临床表现的终点站指标值上较目前治疗法有明显改进。
在2019年9月11日至14日于得克萨斯州休斯敦举办的第7届血液肿瘤学好年大会上，发布了已经开展的TIBSOVO®1期使用量增长和拓展科学研究MDS组的結果。这种研究表明，依维替尼/TIBSOVO®单药治疗带上IDH1基因突变的MDS病人，耐受力优良，并可得到长久的减轻和长久的静脉注射不依靠。在接纳每天内服500mg依维替尼/TIBSOVO®医治的12例病人中，负相关医治時间为11.4个月，负相关年纪为72.五岁，在其中42%的病人≥75岁。截至2018年11月2日，总减轻率是75%（9/12），在其中放任不管（CR）率是42%（5/12）。负相关放任不管延迟时间并未做到（95% CI, 2.8 months, NE）。在做到CR的病人中，60%的病人在12个月内无发作。此外，9（75%）例病人在医治期内得到≥56天的静脉注射不依靠。全部等级不良反应中，最普遍的为腰疼、拉肚子、困乏和疹子。12例病人中有1例发生了2级IDH分裂综合症。科学研究中沒有病人因不良反应永久性终止医治。
