尼拉帕利(Niraparib,商品名:则乐),是一种高效率、可选择性的每日一次内服小分子水聚(ADP-核糖核苷酸)PARP1/2缓聚剂,用以末期反复性卵巢疾病的保持医治,尼拉帕利/则乐(Niraparib)可明显增加末期卵巢疾病患者的存活期,降低卵巢疾病的发作。
尼拉帕利进行了一项大中型Ⅲ期临床研究,共征募了553位含铂医治合理的反复性卵巢疾病、宫颈腺癌或继发性腹膜后肿瘤病人,包含203位带上BRCA基因变异和350位不带上BRCA基因突变的病人,依照2:1的占比接纳尼拉帕利或是安慰剂效应医治。医治結果是:
对于gBRCA(胚系BRCA)基因突变病人:
尼拉帕利组的病人负相关无进度存活期(PFS)长达21月,安慰剂效应组为5.5月,应用尼拉帕利保持医治可使病症进度或身亡风险性降低73%。
对于无gBRCA基因突变但HRD(同源重组修补缺点)呈阳性病人:
尼拉帕利组病人负相关PFS为12.9月,比照安慰剂效应组3.8月,应用尼拉帕利保持医治可使病症进度或身亡风险性降低55%。
对于无gBRCA基因突变加上HRD呈阴性病人中:
尼拉帕利组病人负相关PFS为9.3月,安慰剂效应组为3.9月。
从临床研究結果能够看得出,无论病人是不是带上BRCA基因变异,应用尼拉帕利保持医治,都能得到明显功效,显著增加无进度存活期。因而,卵巢疾病病人挑选尼拉帕利医治,能够无需做基因检查。
临床研究結果也表明,尼拉帕利对带上BRCA基因变异病人的治疗效果,显著比不带上BRCA基因变异病人的实际效果更强。