第一款IDH2缓聚剂恩西地平enasidenib由Agios Pharmaceuticals与新基产品研发,于2017年8月被FDA批准医治IDH2突变患者的反复性AML.
恩西地平Enasidenib的功效在一项列入199例带上IDH2突变的发作或难治性AML患者的单臂研究中获得确认。在接纳最短6个月的医治后数据显示:
大概19%的患者完成放任不管,中位减轻不断期是8.2个月;
4%的患者完成一部分血液学减轻,中位减轻不断期9.6个月;
在157例由于AML必须静脉注射或血细胞的患者中,34%在接纳恩西地平enasidenib医治后不会再必须静脉注射;
第一款IDH1缓聚剂ivosidenib也是由Agios Pharmaceuticals开发设计,于2018年7月得到FDA批准医治带上传染源IDH1突变的成年人发作或难治性亚急性髓系白血病(R/R AML)。
FDA批准vosidenib用以具备IDH1突变的R/R AML患者是根据一项对外开放标识、双臂、多管理中心、使用量增长和增加实验AG120-C-001的临床数据。此项科学研究包括了174名患者,她们以每日500毫克vosidenib的起止使用量内服给药,直到病症进度、产生不能接纳的毒副作用或必须开展造血干细胞移殖。