艾曲波帕(Eltrombopag),是一种血小板生成素,于2008年在赴美上市,最开始用以治疗免疫系统疾病血小板降低症,历经临床研究,确认艾曲波帕不但可促进巨核细胞的繁衍、分化,推动血小板的转化成,也有推动造血干细胞分化和分化,进而改进造血机能的功效,于2014年准许用以治疗经自身免疫病治疗法失效的超重型再造再障性贫血患者。
在国外国立大学环境卫生研究所(NIH)的临床研究中,征募了43例经自身免疫病治疗失效的超重型再造再障性贫血患者。艾曲波帕起止使用量为50mg/天,假如血小板数沒有提升或提升不显著,则每两个星期提升25mg,较大使用量不超过150mg/天。患者能够再次服用环孢素治疗,必需时可给与患者血小板或血细胞滴注适用治疗。
43例患者在服用艾曲波帕16周后开展点评,一共有17例患者(40%)有治疗功效(包含1系、2系或3系反映)。最普遍的副作用是恶心想吐(33%)疲惫(28%)干咳(23%)拉肚子(21%)和头疼(21%)。之后NIH进一步开展科学研究,艾曲波帕协同ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者,也获得了催人奋进的实际效果。对于艾曲波帕单药治疗怎样、长期实际效果及病发症怎样,还必须较长的科学研究之途要走。