FDA已经对瑞普利替尼治疗晚期胃肠道间质瘤的新药申请进行了优先审查.

根据Decriphera制药公司的新闻稿，FDA可能批准的处方药使用费法案的目标行动日期为2020年8月13日.

FDA已经批准优先审查瑞普利替尼作为治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的新药申请。根据Decriphera Pharmaceuticals，Inc.1

的新闻稿，这一潜在的FDA批准有一个处方药使用费法案（PDUFA）的目标行动日期为2020年8月13日。FDA接受我们的保密协议使我们离为患者提供先进的GIST的目标更近了一步“选择，”Decriphera总裁兼首席执行官史蒂夫·霍尔特（Steve Hoerter）说。“随着商业准备工作的展开，我们相信我们将为2020年的美国发射做好充分准备。我们期待着在FDA对本申请进行审查期间与他们合作。

提交的保密协议是基于第三阶段的不可侵犯性研究的阳性结果，与安慰剂相比，瑞普利替尼的疾病进展或死亡风险降低了85%（HR，0.15，P<0.0001）。瑞普利替尼组的中位无进展生存期（PFS）为6.3个月，而安慰剂组仅为1.0个月，达到了研究的主要终点。2

瑞普利替尼组的总有效率（ORR）为9.4%，安慰剂组为0%（P=.0504），未考虑到意义重大。与安慰剂组6.6个月相比，瑞普利替尼组15.1个月的总生存率有临床意义的改善（HR，0.36，nominalP=0.0004）。晚期GIST患者可耐受

瑞普利替尼。出现3/4级治疗紧急不良事件（TEAEs），49%的患者出现在瑞普利替尼组（n=42），44%的患者出现在安慰剂组（n=19）。5%以上接受瑞普利替尼治疗的患者出现3/4级TEAEs的原因是贫血（9%）、腹痛（7%）和高血压（7%）。在安慰剂组中，贫血发生在14%的患者中，占整个组中观察到的TEAEs的5%。

是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际性、多中心的研究，调查了其安全性、耐受性，以及瑞普利替尼治疗晚期GIST的疗效，这些GIST患者之前接受过伊马替尼（格列卫）、苏尼替尼（舒坦）和雷戈拉非尼（施蒂瓦加）。研究中的患者被随机分为2:1，每天服用一次150毫克的瑞普利替尼或一剂匹配剂量的安慰剂。研究的第二个终点是ORR、肿瘤进展时间和OS。1

研究包括ECOG表现状态为0到2和至少1个可测量病变的患者，他们能够提供存档的肿瘤组织样本并具有足够的器官功能。这些患者必须在研究开始治疗的1周内解决所有与先前治疗1级或更低级别相关的毒性。先前接受过抗癌治疗、先前接受过瑞普利替尼治疗以及其他可能限制其对瑞普利替尼反应的治疗的个体被排除在外。该研究还排除了有临床意义的合并症、胃肠道异常和其他疾病的患者。

瑞普利替尼是一种研究试剂盒和PDGFRα激酶开关控制抑制剂。除了正在进行的GIST临床试验外，该药物还正在对全身性肥大细胞增多症和其他恶性肿瘤患者进行评估。

参考文献

破译药物公司宣布美国食品和药物管理局接受新药申请，并对患有乳腺癌的患者优先审查瑞普利替尼晚期胃肠道间质瘤[新闻稿]。马萨诸塞州沃尔瑟姆：破译制药公司；2020年2月12日。https://bit.ly/2sfo81。访问日期：2020年2月12日。Decriphera Pharmaceuticals公布因维特斯关键期3临床研究瑞普利替尼阳性结果