Aaron T.

Gerds，MD，MS在接受目标肿瘤学采访时，讨论了luspatercept作为治疗骨髓纤维化患者贫血的第二阶段研究的中期结果，他在2019年血液学年会上介绍了该研究结果.

Aaron T.Gerds，医学博士，MS

Aaron T.Gerds，医学博士，MS

骨髓纤维化（MF），一种骨髓增生性肿瘤（MPN），与高贫血率相关。JAK抑制剂包括柔红霉素（Jakafi）和非德拉替尼（Inrebic）是FDA批准的唯一治疗这类患者的药物，但JAK抑制剂也与贫血有关。

“大约40%的MF患者，或在一些研究中高达50%的患者在出现时会有贫血，“亚伦T.格兹，医学博士，女士，说。“最初，最常见的治疗，JAK抑制剂，会导致更多的贫血，大约25%的患者服用JAK抑制剂后会超时贫血。”

在2019年美国血液学会（ASH）年会上，Gerds，克利夫兰临床Taussig癌症研究所的医学助理教授介绍了一项二期临床试验的结果，该试验评估了luspatercept作为治疗MF患者贫血的安全性和有效性。尽管试验对主要终点有非常严格的标准，该试验确实证明了luspatecept治疗这一特殊人群贫血的能力。

FDA先前批准luspatecept aamt治疗需要在2019年11月定期输注红细胞的乙型地中海贫血成年患者。批准的依据是随机、安慰剂对照、双盲、多中心三期临床试验的结果，在该试验中，研究的主要终点已达到。

在临床试验中，主要终点是输血负担减少≥33%，与12周基线期相比，第13至24周的红细胞单位减少≥2。总的来说，21.4%接受luspatecept治疗的患者达到了主要终点，而安慰剂组仅为4.5%（95%CI，10.4-23.6；P<0.0001）。

在接受目标肿瘤学采访时，Gerds讨论了2019年ASH luspatecept年度会议上提出的数据，作为MF患者贫血的治疗。他强调了这些II期数据将如何影响即将进行的III期临床试验，该试验将进一步评估该治疗方案的安全性和有效性。

靶向肿瘤学：评估luspatecept作为该患者贫血治疗的基本原理是什么

”

Gerds:MF中的贫血是一个真正的大问题。大约40%的MF患者，或者在一些研究中高达50%的患者在就诊时会有贫血。最初，最常见的治疗，JAK抑制剂，可以导致更多的贫血，约25%的患者谁去JAK抑制剂将成为贫血超时。贫血会引起各种问题，如铝抗体、输血反应和铁超载。而且，刚进癌症中心，做检查，等单位血液，输血（是个问题），这样的负担也会对生活质量产生真正的影响。这就是为什么我们的目标是针对MF患者的贫血。

的目标肿瘤：试验的设计是什么

”

Gerds：这是一项对患有贫血的MF患者进行luspatecept的Ⅱ期开放性研究。共有4组患者，包括软骨神经痛患者和非软骨神经痛患者，在这2组患者中，有未输血和输血依赖的患者。如果你仔细想想，它几乎是一个2乘2的表格。

目标肿瘤：发现了什么

”

Gerds：我们最终在这项研究的每一个队列中看到了反应。主要结果非常严格。对于未接受输血的患者，在12周内，其血红蛋白计数比基线水平增加了1克半。即使他们的血红蛋白在某个点上增加了1.4，他们也被认为没有