Luspatercept有望治疗骨髓纤维化贫血

Aaron T.

Gerds,MD,MS在接受目标肿瘤学采访时,讨论了luspatercept作为治疗骨髓纤维化患者贫血的第二阶段研究的中期结果,他在2019年血液学年会上介绍了该研究结果.

Aaron T.Gerds,医学博士,MS

Aaron T.Gerds,医学博士,MS

骨髓纤维化(MF),一种骨髓增生性肿瘤(MPN),与高贫血率相关。JAK抑制剂包括柔红霉素(Jakafi)和非德拉替尼(Inrebic)是FDA批准的唯一治疗这类患者的药物,但JAK抑制剂也与贫血有关。

“大约40%的MF患者,或在一些研究中高达50%的患者在出现时会有贫血,“亚伦T.格兹,医学博士,女士,说。“最初,最常见的治疗,JAK抑制剂,会导致更多的贫血,大约25%的患者服用JAK抑制剂后会超时贫血。”

在2019年美国血液学会(ASH)年会上,Gerds,克利夫兰临床Taussig癌症研究所的医学助理教授介绍了一项二期临床试验的结果,该试验评估了luspatercept作为治疗MF患者贫血的安全性和有效性。尽管试验对主要终点有非常严格的标准,该试验确实证明了luspatecept治疗这一特殊人群贫血的能力。

FDA先前批准luspatecept aamt治疗需要在2019年11月定期输注红细胞的乙型地中海贫血成年患者。批准的依据是随机、安慰剂对照、双盲、多中心三期临床试验的结果,在该试验中,研究的主要终点已达到。

在临床试验中,主要终点是输血负担减少≥33%,与12周基线期相比,第13至24周的红细胞单位减少≥2。总的来说,21.4%接受luspatecept治疗的患者达到了主要终点,而安慰剂组仅为4.5%(95%CI,10.4-23.6;P<0.0001)。

在接受目标肿瘤学采访时,Gerds讨论了2019年ASH luspatecept年度会议上提出的数据,作为MF患者贫血的治疗。他强调了这些II期数据将如何影响即将进行的III期临床试验,该试验将进一步评估该治疗方案的安全性和有效性。

靶向肿瘤学:评估luspatecept作为该患者贫血治疗的基本原理是什么

Gerds:MF中的贫血是一个真正的大问题。大约40%的MF患者,或者在一些研究中高达50%的患者在就诊时会有贫血。最初,最常见的治疗,JAK抑制剂,可以导致更多的贫血,约25%的患者谁去JAK抑制剂将成为贫血超时。贫血会引起各种问题,如铝抗体、输血反应和铁超载。而且,刚进癌症中心,做检查,等单位血液,输血(是个问题),这样的负担也会对生活质量产生真正的影响。这就是为什么我们的目标是针对MF患者的贫血。

的目标肿瘤:试验的设计是什么

Gerds:这是一项对患有贫血的MF患者进行luspatecept的Ⅱ期开放性研究。共有4组患者,包括软骨神经痛患者和非软骨神经痛患者,在这2组患者中,有未输血和输血依赖的患者。如果你仔细想想,它几乎是一个2乘2的表格。

目标肿瘤:发现了什么

Gerds:我们最终在这项研究的每一个队列中看到了反应。主要结果非常严格。对于未接受输血的患者,在12周内,其血红蛋白计数比基线水平增加了1克半。即使他们的血红蛋白在某个点上增加了1.4,他们也被认为没有