腺泡状软组织肉瘤(ASPS)是一种少见的、染色体易位推动的软组织肉瘤。腺泡状软组织肉瘤常侵及年青人,主要表现为可塑性,但有迁移蔓延的初期征兆。
毛细血管表皮细胞生长因子(VEGF)是有发展前途的医治靶标。一项VEGF蛋白激酶缓聚剂西地尼布的II期实验中,成年人ASPS一部分减轻(PR)率是35%。
AZD2171(西地尼布)是毛细血管表皮细胞生长因子蛋白激酶(VEGFR)的小分子水缓聚剂,关键抑止 VEGFR- 1/2/3.
临床医学设计方案(少年儿童及青少年儿童)
征募16岁下列、肿瘤转移、不能摘除的ASPS病人接纳西地尼布,小儿科较大承受使用量为12 mg/m2(约为成年人II期固定不动使用量的70%,每日内服)不断28天(28天/周期时间)。每2个周期时间(56天)评定一次恶性肿瘤反映(RECIST v1.0),该临床医学的总体目标回复率35%。
結果:
7名病人(4名女士)负相关年纪为十三岁(9-十五岁)。最普遍的2级或3级不良反应是单核细胞降低、拉肚子、血压高、疲惫和蛋白尿。最好反映为稳定型病症(SD)(均值34个周期时间)。三名病人因病症进度而撤出临床实验(分别是第4、5和36个周期时间)。7例病人中有5例SD≥14个月。两位SD病人仍在科学研究中(34-57 个周期时间)。
结果:
与成年人35%的PR率对比,西地尼布在小儿科序列中沒有实现目标回复率。少年儿童使用量比成年人使用量低30%,这可能是造成 反映差别的缘故。5例病人的SD增加,但充分考虑ASPS的可塑性,SD不可以确立归功于西地尼布。