在实验GEN501和SIRIUS中,对过多预医治的窦汇区骨髓瘤病人,达雷木替尼单药治疗表明出催人奋进的实效性。
GEN501是一项对外开放标识、多管理中心、1-2期、使用量增长和使用量拓展的实验,进行于西班牙、英国、德国和荷兰。入组病人身患窦汇区骨髓瘤,而且早已发作或对2种或更多种多样之前的医治承受,包含蛋白酶体缓聚剂或激素调节药品。
SIRIUS是一项开放式、多管理中心、2期实验,进行于澳大利亚、意大利和英国。入组的窦汇区骨髓瘤病人早已接纳了3种或大量的此前医治,包含蛋白酶体缓聚剂或激素调节药品,或是都不耐受。
在二项实验中,病人年纪均在18岁或之上,而且依据东部地区恶性肿瘤学组表明,主要表现情况为2或更低。
在GEN501的第2环节,病人接纳每星期一次静脉输液达雷木替尼16 mg / kg医治,不断8周、一月2次,共8剂、随后每月一次,直到产生病症进度。
在SIRIUS的第2环节中,病人接纳每星期一次静脉输液达雷木替尼16 mg / kg医治,不断8周、每月2次,不断16周、每月一次,直到产生病症进度。
关键终点站为GEN501中的安全系数和SIRIUS中的总减轻率。
归纳剖析涉及到148例病人(GEN501有42例;SIRIUS有106例),负相关随诊時间为36・6个月(IQR 34・5-38-2)。
总减轻率是30.4%(95%CI 23・1�C38・5),148例病人中,产生部分减轻或更强(8・5�C20・1)的病人有20例(14%),产生放任不管或更强的有7例(5%)。
在45例产生减轻的病人中,负相关不断减轻時间为8.0个月。负相关总存活期为20.五个月,三年总存活率为36・5%。
最普遍的3-四级医治应急不良反应(TEAE)是缺铁性贫血和血小板低症。148例病人中,发生了比较严重的药品有关TEAE有13例(9%)。沒有与医治相关的身亡。