愈来愈多的直接证据说明，IDH基因突变推动了多种多样血夜和实体线恶性肿瘤的产生与发展趋势，突变体IDH的过表达能够 诱发组蛋白和DNA超甲基化，及其阻隔细胞的分化，进而有利于恶性肿瘤的起止和进度。对IDH基因突变即oncometabolite 2-HG的科学研究为IDH基因突变的肿瘤治疗给予了新的构思。
最先发觉IDH基因突变造成2-HG的Agios企业一直在IDH基因突变研究领域走在最前端，该企业现阶段早已发售，Nasdaq股票号为AGIO.2013年，Agios企业的生物学家运用高通量筛选发觉了IDH1 R132H突变体缓聚剂AGI-5198，该化学物质可以减少脑胶质瘤体细胞内2HG水平，推动组蛋白H3K9me3去甲基化，诱发恶性肿瘤细胞增殖，进而抑止IDH1基因突变的脑胶质瘤。随后，Agios企业的生物学家再度报导了IDH2-R140Q缓聚剂AGI-6780，在身体之外能够 抑止原代白血病细胞造成2HG并诱发恶性肿瘤细胞增殖。
Agios的恩西地平(ENASIDENIB)是一种变构缓聚剂，可与IDH2二聚体紧密结合，阻隔IDH2突变体造成2HG.身体之外研究发现，enasidenib能够 减少90%之上的2HG,在身体之外反转组蛋白和DNA的过多甲基化，诱发白血病细胞分裂。临床试验确认，enasidenib能够 反转IDH2突变体对DNA的甲基化效用，诱发巨核细胞和血细胞祖细胞分裂。2013年，enasidenib被准许进到临床研究，用以IDH2基因突变的发作或不易治的AML和骨髓增生出现异常综合症（MDS）的医治。2017年，该药品发布了I期临床数据，数据显示，恩西地平(ENASIDENIB)有23%的彻底高效率，实际效果可持续性8.两个月，该药品被FDA以授于孤儿药资质并凭着I期试验数据信息于2017年8月发售，用以医治带上IDH2基因突变的R/R AML成年人病人。Enasidenib的发售确认了IDH基因突变做为癌症治疗靶标的稳定性。
