FDA将第四行GIST中Avapritinib的决定日期延长了3个月

美国食品药品管理局(FDA)在一份新闻稿中宣布,将阿伐普汀新药申请的处方药使用费法案日期从2020年2月14日延长至2020年5月14日,制造商Blueprint Medicines Corporation宣布.

食品药品管理局正寻求加速批准阿伐普汀激酶抑制剂用于治疗四线成人胃肠道间质瘤.

FDA已将阿维普利替尼(Ayvakit)新药申请(NDA)的处方药使用费法案(PDUFA)日期从2020年2月14日延长至2020年5月14日,制造商Blueprint Medicines Corporation,在一份新闻稿中宣布。1国家药品监督管理局正在寻求加速批准激酶抑制剂治疗成人第四系胃肠道间质瘤(GIST)。

之前,食品药品监督管理局已要求从正在进行的第三阶段航行者临床试验(NCT03465722)中获得最新数据,这是比较阿维普利替尼与雷戈拉非尼在第三或第四行的要点,以告知未决行动的保密协议第四行的要点。制造商预计将在2020年第二季度早些时候提供数据,以便FDA在5月14日前采取行动,2020年PDUFA日期。

蓝图药物还宣布,激酶抑制剂被添加到国家综合癌症网络的软组织肉瘤肿瘤学临床实践中,作为对携带aPDGFRAexon 18突变的不能切除或转移的GIST患者的推荐2A治疗,包括pdgfrad842v突变。1

TheFDA已于2020年1月9日批准该药物用于治疗患有血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括pdgfrad842v突变)的不能切除或转移的成人。2该批准标志着首次精确药物治疗对于GIST患者的基因组定义群体,

Avapritinib是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性和有效抑制剂。GIST的1型抑制剂与突变体kit和pdgfrasignal的活性激酶构象结合。该药物已证明抑制了广泛的与GIST相关的kit和pdgf突变,包括对激活环突变的有效临床活性,这些突变与对当前批准的治疗的抵抗有关。

来自一期导航仪试验(NCT02508532),其中涉及43例pdgfraexon18突变的患者,获得批准。研究人员报告说,对于aPDGFRAexon 18突变的患者,总有效率(ORR)为84%,7%的患者有完全反应(CR),77%有部分反应(PR)。3

pdgfrad842v突变的患者显示ORR为89%,8%有CR,82%有CR。尽管研究人员报告说,应答的中位持续时间尚未达到,但61%的外显子18突变的应答患者的应答持续时间为6个月或更长。在有持续反应的患者中,31%的患者随访不到6个月。2,3

参考文献

蓝图药物宣布PDUFA延长阿维菌素治疗成人第四系胃肠道间质瘤新药应用的日期[新闻稿]。马萨诸塞州剑桥:蓝图医药公司;2020年2月6日。https://bit.ly/31wjpxX。访问日期:2020年2月6日。FDA批准了第一种治疗胃肠道间质瘤患者罕见突变的靶向疗法[新闻稿]。2020年1月9日。https://bit.ly/383kwYk。访问日期:2020年2月6日。Blueprint Medicines宣布FDA批准Ayvakit(avapritinib)治疗成人不可切除或转移性PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤[新闻稿]。2020年1月9日。https://bit.ly/31yDiUU。访问日期:2020年2月6日。