据美国阿达斯特拉制药公司的一份新闻稿称，佐替拉西利已被FDA授予治疗胶质母细胞瘤患者的孤儿药称号.
佐替拉西林（TG02）已被FDA授予治疗脑胶质瘤患者的孤儿药名称，根据Adastra制药公司的新闻稿。1
FDA的名称是基于一个Ib期临床试验（nct0294226）的结果，评价zotiracilib联合替莫唑胺（Temodar）治疗复发性间变性星形细胞瘤（AA）和剂量密集型（DD）或节律性（MN）胶质母细胞瘤的疗效，这是一项由国家癌症研究所（NCI）赞助的正在进行的研究，由首席研究员吴静博士领导，神经肿瘤科终身跟踪研究员癌症研究中心。这项研究的数据最近在2019年神经肿瘤学会（SNO）的星形细胞瘤试验患者会议上公布。最近，欧洲药品管理局（EMA）也批准佐替拉西林为孤儿药。在星形细胞瘤患者组中，12名患者中有3名在250毫克佐替拉西林下观察到
剂量限制性毒性（DLT）。该剂量水平的事件包括4级中性粒细胞减少、3级丙氨酸转氨酶升高和3级疲劳。服用唑替拉西林200毫克后，6名患者中有1名出现DLT，这被描述为3级腹泻。2名
“胶质母细胞瘤是最具破坏性和最难治疗的癌症之一。目前的治疗效果有限，患者预后差，需要开发具有独特作用机制的新疗法，”法国里尔大学医院神经外科高级神经肿瘤学家Emilie Le Rhun博士对目标肿瘤学说。“尽管时间尚早，但从正在进行的佐替拉西林临床试验中获得的数据令人鼓舞，并提示该疗法是安全的，能够在高级别胶质瘤中产生临床效益。作为高级别胶质瘤患者的一种独特分化的CDK9抑制剂，孤儿药的指定是整个开发过程中的另一个重要步骤。“Le Rhun是欧洲癌症研究和治疗组织正在进行的唑替拉西林1b期试验的主要研究者。”
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“”Ib期研究的主要终点是唑替拉西林的MTD加替莫唑胺，治疗开始后4周。两个研究组由DD或MN胶质母细胞瘤患者组成。除了发现MTD外，研究人员还试图进行队列扩展，将患者从最有效的治疗组中挑选出来，并将其加入到评估药物动力学、药理学的二期研究中，并进行中性粒细胞分析。
受试者在28天的周期中从200毫克开始给予佐替拉西林剂量递增。患者还接受替莫唑胺治疗，起效剂量为DD组125 mg，MN组50 mg，为期28天。
18岁或18岁以上的成年人，如果他们患有标准治疗后进展的脑肿瘤，则有资格登记。病史、体格检查、血液和尿液检查、脑部核磁共振成像、心脏检查和先前手术的组织样本都是研究筛选过程的一部分。这些患者的Karnofsky表现状态也要求>60%。
研究排除了接受研究药物治疗的患者之前接受过贝伐单抗（Avastin）治疗，以及那些有严重疾病的患者。排除标准中还包括实验室异常、精神疾病、排除的其他癌症病史以及QTc延长的患者。
“我们非常期待在2020年初报告NCI Ib期研究的最新数据，以及在今年晚些时候完成欧洲癌症研究与治疗组织（European Organization for Research and Treatment of Cancer）2个研究组的注册
