Abatacept被FDA授予了一项突破性的治疗名称，用于预防非亲缘供体造血干细胞移植中的中重度急性移植物抗宿主病.
Abatacept（Orencia）被FDA授予了一个突破性的治疗名称，用于预防来自无关捐赠者的造血干细胞移植（sct）中的中重度急性移植物抗宿主病（GVHD）。
该名称是基于来自ABA2二期试验的数据，其中Abatacept加入到标准的GVHD预防方案中，该方案用于血液系统恶性肿瘤患者，这些患者将接受来自无关供体的SCT，这将增加这些患者发生GVHD的风险。ABA2是一个双组试验，即abatacept加钙调磷酸酶抑制剂和甲氨蝶呤与安慰剂，或钙调磷酸酶抑制剂和甲氨蝶呤与安慰剂。
根据ABA2试验的结果，abatacept可减少所有级别急性GVHD（aGVHD）的发生。在接受abatacept治疗的人类白细胞抗原（HLA）基因不匹配捐赠的患者组中，只有2.5%的患者出现3级或4级aGVHD（n=1），而钙调磷酸酶抑制剂和甲氨蝶呤（CNI+MTX）治疗的患者只有31%，同样接受抗胸腺细胞球蛋白（ATG）安慰剂和CNI治疗的患者只有22%+甲氨蝶呤、
2级至4级aGVHD在两臂较高。具体地说，abatacept组42%的患者发生aGVHD，而CNI+MTX组54%和ATG组45%的患者发生aGVHD。
abatacept组复发率无增加。abatacept组1年复发率不到10%（9.37%）。接受SoC治疗的患者复发率高于接受abatacept治疗的患者（13.8%）。然而，安慰剂组的复发率最高（20.5%）（P=0.7）。在ABA2研究中没有进一步的复发报告。
Abatacept也显示，与SoC和安慰剂相比，OS在统计学上显著增加。abatacept组的OS率为71%，CNI+MTX组为47.5%，ATG组为26%。abatacept高于CNI+MTX和ATG组的无复发生存率分别为71%、47.5%和58%，分别是。
研究人员得出结论，这些数据表明abatacept在不影响安全性或复发原因的情况下预防aGVHD的潜力。
“理想情况下，我们更喜欢使用来自兄弟姐妹的完全匹配移植治疗血液肿瘤，只有少数患者有这样的兄弟姐妹，”研究负责人Leslie Kean，医学博士，干细胞移植项目主任，Dana Farber癌症研究所和波士顿儿童癌症和血液疾病中心在新闻稿中说，“一种降低无关干细胞移植中GVHD风险的疗法可能会让更多的患者接受移植，
二期ABA2试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。在对照组A臂，患者接受CNI+MTX和ATG，在对照组B臂，在CNI+MTX和ATG中加入abatacept。该研究的主要终点是移植后+100天严重aGVHD的累积发生率。第二个终点是严重感染、植入、复发和总生存率（OS）、无复发生存率（RFS）的累积发生率，以及根据已判定的aGVHD事件，比较到+180天为止严重（3级到4级）aGVHD的累积发生率。
个体被要求患有高危血液系统恶性肿瘤，且至少6岁才能参加本研究。这项研究排除了先前进行过异基因造血干细胞移植的个体，以及那些病毒、细菌、真菌或原生动物感染、艾滋病毒感染和严重精神疾病不受控制的个体。
