根据药物开发公司adaptimmunicatherapeutics的一份新闻稿，FDA已授予ADP-A2M4再生医学高级治疗名称，用于治疗滑膜肉瘤患者.
FDA已授予ADP-A2M4（MAGE-A4）再生医学高级治疗（RMAT）称号，用于治疗滑膜肉瘤患者，根据adaptimmunicetheraputics的新闻稿，该制剂的开发人员。1
RMAT称号基于一期试验的最新数据在2019年结缔组织肿瘤学学会（CTOS）年会上发表，50%的患者通过ADP-A2M4（基因工程自体特异性肽增强亲和受体（SPEAR）T细胞）的治疗获得临床疗效。
第一阶段剂量递增试验评估安全性，14例滑膜肉瘤患者的耐受性和抗肿瘤活性。患者的中位年龄为54岁，患者之前接受过2种全身治疗。ADP-A2M4的中位剂量为9.7 x 109（4.49-9.98 x 109）。
在试验扩展阶段评估的12例患者中，总有效率为58%，包括已确认和未确认的部分反应（PRs）。ADP-A2M4的疾病控制率为93%，这是由客观的总体反应和稳定的疾病（SD）来定义的。
12名患者中有11名在基线检查后显示出临床益处，其中7名患者有确诊或未确诊的PR，4名患者有SD。根据RECIST标准，有5例确诊的PRs，而3例在切除时仍在进行中，2例发展为进行性疾病。两个未经证实的PRs在数据截止时仍在进行中。
没有剂量限制性毒性报告，并且ADP-A2M4在滑膜肉瘤患者中表现出良好的耐受性。不良反应似乎与化疗和其他免疫疗法的预期一致。有1例致命再生障碍性贫血，已向FDA报告。2例
患者必须年满18岁，经组织学确诊为滑膜肉瘤，或其他下列癌症之一：尿路上皮癌、黑色素瘤、鳞状细胞癌头颈部，卵巢癌，非小细胞肺癌，食管癌或胃癌，或黏液样/圆形脂肪肉瘤。
所有受试者必须是HLA-A*02阳性，肿瘤上有MAGE-A4 RNA或蛋白的表达。在淋巴衰竭之前，患者必须根据RECIST v1.1crtieria有可测量的疾病。患者的抗冰毒预期寿命也必须在白血病摘除前6个月以上，在淋巴衰竭前3个月以上。
患者如果在任一等位基因中HLA-A*02:05阳性，HLA-A*02:07为唯一HLA-A*02等位基因，或任何A*02空等位基因为唯一HLA-A*02等位基因，则被排除在试验之外。此外，如果患者在筛查前3年内有症状性中枢神经系统转移，除肿瘤外的任何其他恶性肿瘤，不可控制的不治之症，活动性感染艾滋病毒、乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒或HTLV，或者是怀孕/哺乳。
“RMAT名称是2022年将我们的ADP-A2M4疗法推向市场的滑膜肉瘤患者的另一个重要步骤。Adaptimmine代理首席医疗官Elliot Norry在一份新闻稿中说：“我们有关于ADP-A2M4治疗滑膜肉瘤的令人信服的数据，并渴望将这种治疗方法提供给其他治疗方案寥寥无几的患者。”。“我们正在筛选和登记肉瘤患者在我们的第2阶段先锋-1试验。”
的RMAT名称旨在加快药物开发和审查过程。为了符合RMAT指定的资格，药物必须是一种再生医学，旨在治疗、修改、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或状况。初步的临床证据必须证明该药物具有满足未满足的医疗需要。使用RMAT名称，ADP-A2M4将获得突破性治疗名称的奖励，例如来自FDA的额外互动和指导，加速批准的可能性，以及生物制剂许可证申请的潜在优先审查，以及其他加速发展的机会。
ADP-A2M4先前已从FDA获得了治疗软组织肉瘤患者的孤儿药名称。适应性免疫治疗学预计，RMAT的命名将加速CAR T细胞治疗的发展，其目标是在2022年将滑膜肉瘤患者商业化。
参考文献：
>FDA授予ADP-A2M4的用于滑膜治疗的再生医学高级治疗命名肉瘤[新闻稿]。宾夕法尼亚州费城和牛津郡，英国：Adatimmune Therapeutics plc.https://bit.ly/2PfYN7c.访问日期：2019年12月4日。来自ADP-A2M4试验1期的最新数据显示，滑膜肉瘤患者的临床持续获益。adaptimmunime.https://bit.ly/388crlu。于2019年11月16日出版。2019年12月4日访问
