根据Rafael制药公司的新闻稿，一项针对复发/难治性Burkitt淋巴瘤/白血病患者的实验性抗线粒体药物devimstat的II期研究已经扩展到马萨诸塞州波士顿马萨诸塞州总医院的患者.
根据Rafael Pharmaceuticals，Inc.1
的新闻稿，一项针对复发/难治性Burkitt淋巴瘤/白血病患者的实验性抗线粒体药物devimstat（CPI-613）的二期研究（NCT 03793140）已扩大到马萨诸塞州波士顿马萨诸塞州总医院的患者
在扩大研究之前，参与者正在纽约斯隆凯特林癌症中心和加利福尼亚杜阿尔特希望之城接受治疗。这一扩展代表了一种努力，以满足对罕见疾病伯基特淋巴瘤/白血病患者新治疗方案的未满足医疗需求。
“目前对复发的伯基特淋巴瘤患者还没有明确的二线治疗，”医学博士Ariela Noy说，纪念斯隆·凯特林癌症中心的肿瘤学家和魔鬼病临床试验的主要研究者。“临床试验在全国范围内的扩展将有助于接触那些对额外治疗方案有明显未满足医疗需求的患者。”
这项研究是一项开放的、多中心的研究，对复发/难治性Burkitt淋巴瘤/白血病或高危易位的高级别b细胞淋巴瘤患者进行devimstat单药治疗的单臂试验评价。研究的主要终点是3年内的总有效率（ORR）。RECIL标准将用于确定ORR，ORR由完全反应、部分反应、轻微反应和稳定疾病（SD）的比率定义。
参与者静脉注射2500毫克的devimstat。在前两个14天周期的第1至5天给药。Devimstat在第1天到第5天给予所有下列周期，持续21天。
该研究有一个广泛的合格标准列表，其中的关键要求包括组织学确诊的Burkitt淋巴瘤/白血病或伴有MYC、BCL2和/或BCL6重排的高级别B细胞淋巴瘤在登记机构确认，东部肿瘤合作组（ECOG）的表现状态为3或更高，根据2017年累及复发率标准可测量疾病或孤立骨髓受累，至少1次既往治疗失败，以及既往骨髓移植失败或移植不合格。
患者在试验开始前3个月接受化疗干细胞支持，且有严重内科疾病、中枢神经系统转移活跃者，Sanjeev Luther说：
“Burkitt’s淋巴瘤是一种罕见的疾病，在美国每年约有1200人被确诊，因此这些患者的治疗选择非常有限。”，拉斐尔制药公司总裁兼首席执行官。“这种病侵袭性强，复发率高。扩大我们的临床试验将为全国的患者和他们所爱的人带来更多的机会和希望。
除了评估Burkitt淋巴瘤/白血病患者的活动性的二期研究外，devimstat还在胰腺癌（AVENGER 500，NCT03504423）和急性髓性白血病（AML）的三期临床试验（ARMADA 2000，NCT03504410）中进行研究。
devimstat于2018年6月被FDA授予治疗Burkitt淋巴瘤/白血病的孤儿药称号。该药物还被指定用于治疗胰腺癌、急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征和外周T细胞淋巴瘤。
来自devimstat二期研究的结果将在美国血液学会（ASH）年会的第2天提交，该年会将在奥兰多举行，佛罗里达。
引用：
Rafael Pha
