美国食品药品管理局(FDA)优先审查培美替尼治疗胆管癌

根据Incyte的一份新闻稿,FDA已经批准优先审查pemigatinib的新药申请,将其作为先前治疗过的、局部晚期或转移性胆管癌患者FGFR2融合或重新排列的治疗方法.

根据Incyte的新闻稿1

这一决定是基于数据的,FDA已经批准了一项新的药物申请(NDA),用于治疗先前治疗过的、局部晚期或转移性胆管癌患者从第二阶段的FIGHT-202试验中,该试验评估了接受过先前治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者的培美替尼。根据在欧洲肿瘤学会(ESMO)2019年大会上公布的结果,作为单一药物的培美替尼导致35.5%的客观应答率(ORR)。总体而言,

共有107名患者在a组接受治疗和评估。35.5%的ORR包括3个完全应答(8%),部分缓解35例(32.7%),病情稳定50例(46.7%)。这导致了82%的疾病控制率,并且基于先前治疗或fgfr2rearrangement合作伙伴的数量,ORR在各亚组间保持一致。2

毒性曲线是可管理的。最常见的不良事件(AE)包括高磷血症(60%),但未发现3级或更高的高磷血症。三名患者因该不良事件而需要减少或中断剂量,其中只有23%的患者出现任何级别的高磷血症。

“我们非常高兴FDA接受了我们的保密协议进行优先审查,我们认为,这是向使用fgfr2或重新排列的先前治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者提供第一种治疗选择迈出的重要一步,”Incyte靶向治疗集团副总裁Peter Langmuir医学博士说。“我们打算与FDA密切合作,尽快将这种创新的靶向治疗方法应用于患有这种毁灭性疾病的患者。”

在美国、欧洲、中东进行的开放标签单臂试验,和亚洲谁有fgfr2使用或重新安排中央确认。符合条件的患者有局部晚期或转移性疾病,且至少有1个既往治疗方案。此外,还需要足够的肾功能。试验中有3组患者。

A组包括fgfr2转移的患者,而登记入B组的患者有其他fgf/fgfr改变。队列C中的患者对FGF/FGFR的改变呈阴性,

患者使用选择性口服FGFR1、2和3抑制剂培美替尼进行治疗,疗程为2周/1周。根据RECIST v1.1的独立中心评价,A组的主要终点为ORR。研究的第二个终点是在不包括gfr2转位、无进展生存期、安全性和耐受性的fgf/fgffralterations受试者中的ORR。

个体有组织学或细胞学证实的胆管癌,根据RECIST v1.1,放射学可测量或可评估疾病,fgf/fgfr基因的改变有资格参与研究。患者还需要在至少1个系统治疗方面取得进展,并且东方合作组的表现状态为0到2,预期寿命为12周或更长。

主要排除标准是先前使用FGFR抑制剂治疗、有或当前异位矿化/钙化病史,以及经眼科检查证实的具有临床意义的角膜或视网膜疾病的最新证据。

一项针对胆管癌和fgfr2使用或重排患者的培美替尼与吉西他滨联合顺铂的III期研究正在前线进行。食品药品监督管理局已经确定了2020年5月30日对培美替尼进行优先审查的目标行动日期。

参考文献

宣布接受并优先审查