Surufatinib被FDA授予治疗蚊帐的孤儿药名称

和记黄埔中国医药科技有限公司的新闻稿称,苏鲁伐他汀已被FDA授予治疗胰腺神经内分泌肿瘤的孤儿药称号.

Surufatinib(HMPL-012)被FDA授予治疗胰腺神经内分泌肿瘤(NETs)的孤儿药称号,根据和记黄埔中国医药科技有限公司(Chi Med)的新闻稿,1

Ib/II期数据显示,2019年3月发表的倾斜癌症研究表明,surufatinib的研究导致组织学上晚期、分化程度高、级别低或间歇性的患者具有抗肿瘤活性,2

在胰腺网患者中的总有效率(ORR)为19%(95%CI,9—34)。胰外网患者的ORR为15%(95%可信区间,6-31)。此外,这些患者的疾病控制率分别为91%(95%CI,77-97)和92%(95%CI,79-98)。胰腺网患者的中位PFS为21.2个月,胰腺外网患者的中位PFS为13.4个月(95%CI,7.6-19.3)。

Surafatinib也被认为具有可管理的毒性特征。观察到3级以上不良事件(AEs)。最常见的不良事件是高血压(33%)、蛋白尿(12%)、高尿酸血症(10%)、高甘油三酯血症和腹泻(各占6%),以及丙氨酸转氨酶升高(5%)。

“NET”是一个严重未满足医疗需求的领域。目前的治疗方案非常有限,”Chi-Med的首席执行官Christian Hogg说。“FDA授予孤儿称号是一个积极的步骤,并继续加强我们的研究和开发的重要性,使surufatinib更多的病人需要。”

在研究中的病人随机与300毫克surufatnib每天一次或同等剂量的安慰剂。两种治疗均以28天为一个周期。研究的主要终点是PFS,客观反应率、DCR、反应持续时间、反应时间、总生存率和AEs均作为次要终点进行评估。

参与试验,要求患者在12个月前有疾病进展的放射性文件随机化,可测量的损伤,表现状态为0或1。患者还需要绝对中性粒细胞计数≥1.5×109/L,血小板计数≥100×109/L,血红蛋白≥9g/dL;血清总胆红素<1.5倍正常上限(ULN)。排除3级及以上神经内分泌癌、腺癌、胰岛细胞癌、杯状细胞类癌、大细胞神经内分泌癌和小细胞癌。研究还排除了胰腺来源的神经内分泌肿瘤患者,以及胃肠道疾病、严重出血的患者,以及过去5年内诊断的其他恶性肿瘤。

新型血管免疫激酶抑制剂目前正在美国和中国多个实体肿瘤恶性肿瘤的临床试验中研究。

Surufatinib抑制与VEGFR和FGFR相关的酪氨酸激酶活性。该药是Chi-Med开发的第二种新型药物。2019年6月,Chi-Med宣布,第三阶段SANET-ep研究达到了预定的无进展生存(PFS)的主要终点。随后,Chi-Med开始了向中国国家医药产品监督管理局申请新药的程序。3

参考文献

Chi-Med宣布Surufatinib被FDA授予胰腺神经内分泌肿瘤孤儿药名称[新闻稿]。英国伦敦:和记黄埔中国医疗科技有限公司;2019年11月25日。https://bit.ly/34smY92。访问日期:2019年11月25日。徐杰,李杰,白丙,等。Surufatinib在晚期高分化神经内分泌肿瘤中的应用:一项多中心、单臂、开放标记的Ib/II期试验。临床癌症研究,2019年6月15日(25)(12)3486-3494;DOI:10.1158/1078-0432.CCR-18-2994号。Chi-Med报告2019年中期结果,并提供关键临床项目的最新情况[新闻稿]。英国伦敦:和记黄埔中国医药科技有限公司;7月30日。2019年。https://bloom.bg/2OM9wGj。2019年11月25日访问