伊沙佐米:窦汇区骨髓瘤患者自体干细胞试管移植后保持治疗的又一挑选,窦汇区骨髓瘤(multiple myeloma,MM)患者在自体干细胞移殖(autologous stem cell transplantation,ASCT)后的保持治疗,能合理减缓病症进度、增加患者存活,但基本上全部的患者最后依然会发生病症发作。科学研究表明,在ASCT后,运用来那度胺保持治疗MM能改进患者的无进度存活期(progression-free survival,PFS)和整体存活率。殊不知,荟萃分析表明,来那度胺组因不良反应而断药的占比远超安慰剂组或别的观查组(29% vs. 12%),且不可以改进高危MM患者的整体存活率。有权威专家觉得,可以用蛋白酶体缓聚剂取代来那度胺用以保持治疗MM。可是,硼替佐米(一种已发售的蛋白酶体缓聚剂)因静脉血管给药及潜在性的神经系统毒副作用而不宜长期性保持治疗MM。伊沙佐米也是一种蛋白酶体缓聚剂,已准许的适用范围为发作或不易治MM。由于伊沙佐米是每星期一次的内服制剂,且患者安全系数优良,可能是一种理想化的MM在ASCT后的保持治疗药品。
希腊雅典国立大学和卡波迪威尔高校医科院血夜及医药学恶性肿瘤系的Dimopoulos专家教授等机构了一项国际性多管理中心、随机双盲、安慰剂对比、3期临床研究(TOURMALINE-MM3),以评定伊沙佐米做为MM患者ASCT后保持治疗的安全系数及实效性。
2014年7月31日至2016年3月14日期内,30个我国167家医院门诊的656例新确诊MM患者被列入该科学研究,这种患者符合国家骨髓瘤调研组(IMWG)的窦汇区骨髓瘤诊断标准,在规范的诱发治疗后,给与大使用量马法兰盘200mg/m2,且于诊断12个月内接纳了ASCT,做到一部分减轻。将她们以3:2的占比,任意分派至内服
伊沙佐米保持组(395例;伊沙佐米在第一、8和半个月给药,每28天为一周期时间,前4个周期时间使用量为3 mg,若承受则从第5个周期时间逐渐升至4 mg)或配对的安慰剂组(261例),治疗2年。依据诱发计划方案、诱发前的病症分期付款和试管移植后的减轻状况,对患者开展分层次任意。
結果发觉,在31个月的负相关随诊期限内,对比于安慰剂组,伊沙佐米组患者病症进度或身亡风险性减少了28%,PFS更长(负相关PFS:伊沙佐米26.5月 vs. 安慰剂21.3月,HR=0.72,P=0.0023)。剖析表明,比照安慰剂组,伊沙佐米组患者的次生肿瘤沒有一切提升(3% vs. 3%)。安全系数层面,伊沙佐米组和安慰剂组的比较严重不良反应发病率各自为27%和20%,治疗期内各自有1例和0例身亡。
该研究表明,新确诊的MM患者在ASCT后,选用伊沙佐米保持治疗能增加PFS。