第一款靶向治疗药物厄达替尼(Erdafitinib)面世膀胱癌进到精准医学时期，2019年4月12日，美国食品和药物管理局（FDA）加快准许Erdafitinib医治有FGFR3或FGFR2突变的含铂化疗期间或以后进展的部分末期或肿瘤转移膀胱癌患者，包含接受新輔助或輔助铂放化疗12个月内有病症进展的患者。
Erdafitinib
厄达替尼是一种蛋白激酶缓聚剂，能够 融合并抑止FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的酶促反应。Erdafitinib还能够与RET、CSF1-R、PDGFRA、PDGFRB、FLT4、KIT和VEGFR2融合。Erdafitinib抑止FGFR磷酸化和信号转导，减少表述FGFR基因更改的细胞株的体细胞魅力，包含点突变、增加和结合。Erdafitinib在FGFR表述细胞株和来源于恶性肿瘤(包含膀胱癌)的移殖瘤实体模型中表明出抗癌活力。
临床数据，科学研究BLC2001 (NCT02365597)是一项多管理中心、对外开放标识、单臂研究，以评定Erdafitinib的功效和安全系数。实验入组了87名部分末期或肿瘤转移膀胱癌患者，这种患者最少在一次放化疗中或放化疗后有病症进展而且具备特殊FGFR3遗传基因突变（R248C、S249C、G370C、Y373C）或FGFR基因结合（FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7）。
患者接受Erdafitinib
厄达替尼的原始使用量为8米g，每天一次；在第14天和第17天中间，41％血清蛋白聚磷酸盐水准小于5.5mg/dL的患者总体目标使用量提升至每天8mg。应用Erdafitinib直到病症进展或发生不能承受的毒副作用反映。
此次实验关键观查指标值为客观性反映率（ORR）和不断反应速度（DOR）。入组患者的群体特点为：负相关年纪67岁；79%为男士；74%为白种人；大部分患者(92%)的恶性肿瘤东部地区协作组(ECOG)得分为0或1；66%的患者有内脏器官迁移；84例患者曾接受过顺铂或卡铂医治，56%的患者以前接受过以顺铂为主导的计划方案，29%的患者以前接受过以卡铂为主导的计划方案，10%的患者以前与此同时接受过含顺铂和卡铂的计划方案；3%的患者在接受含铂新辅助治疗或輔助医治后发生病症进展；24%的患者曾接受过抗PD-L1/
PD-1医治。
实验结果显示，全部患者的ORR为32.2%，CR为2.3%，PR为29.9%，负相关DOR为5.4个月。FGFR三点突变的患者的ORR为40.6%；FGFR3结合突变的患者的ORR为11.1%；FGFR2结合突变的患者的ORR为0%。
