最近，Eytan M Stein以及朋友在《柳叶刀・血液学》杂志期刊上发布了一项对于口服药enasidenib（恩西地平）治疗发作/不易治（R/R）亚急性髓系白血病（AML）患者和MDS患者的I/II期临床研究（AG221-C-001）的亚组分析結果，详细说明了一部分MDS患者在接纳恩西地平治疗后的状况。
数据显示，在以往MDS愈后偏差的情况下，选用恩西地平治疗明显增加了复治患者的愈后存活期。虽然这一结果仅为基本结果，但也为MDS的治疗给予了新的对策。
FDA准许恩西地平治疗MDS
2017年8月1日，英国食品类药监局（FDA）准许恩西地平用以治疗带上异柠檬酸钠脱氨酶-2（IDH2）突变的R/R AML成年人患者。先前，MDS与AML常被觉得是持续统一体。殊不知，虽然二者涉及到几类一同的细胞遗传基因突变，其分子生物学和临床症状均存有显著差别。
虽然IDH2突变在MDS患者中并不普遍，但其可以危害DNA甲基化并管控表观遗传，是决策恶性肿瘤类化合物R-2-甲基戊二酸造成的首要条件，且可以造成 MDS患者造成欠佳愈后。对先前治疗不成功的MDS患者来讲（主要是应用去甲基化药品治疗不成功），非常少有别的计划方案可选择。且不论是低危或是高风险患者，在治疗不成功后其存活期都十分短。
MDS生物学特性
不论是在病发前期，或是在随诊期内或治疗不成功后，MDS的生物学特性都可以协助临床医生明确患者是不是可用靶向治疗治疗（包含恩西地平），这也决策了患者的愈后状况。
研究者观查到，对恩西地平比较敏感的患者几乎不含有除IDH2突变之外的共突变。先前现有直接证据说明，MDS患者带上的共突变数对患者愈后具备非常大危害。
除此之外，MDS的复制构形在随病况当然发展趋势而持续转变 的与此同时，也决策着病况发展前景，但构形转变 怎样危害和回应治疗尚不确立。与此同时，单独突变中间的关联性、不一样突变共表达时的相互影响、及其等位基因压力也是将来亟需解释的难题。IDH2突变的等位基因頻率在治疗全过程中产生的转变 也许能为表明恩西地平的作用机制举报线索。
AG221-C-001研究中也发觉，应用恩西地平没法除根MDS.研究者推断推断这可能是因为突变基因扩增，造成 恩西地平单药治疗的功效受限制。
将来研究未来展望
几十年来，研究工作人员自始至终专注于找寻可以治疗血夜肿瘤的神丹妙药，尤其是在AML和MDS行业内，除去体细胞完善阻碍和诱发细胞增殖已变成临床医学前和临床医学研究长期的主题风格。如今，研究工作人员早已可以评定非特异分子结构靶向治疗药物（包含全反式维甲酸、伊马替尼、伊布替尼等）的积极主动功效，也可以根据恩西地平使AML患者和带上IDH2突变的MDS患者修复细胞增殖的工作能力。
恩西地平做为单药治疗计划方案时，具备高耐受力、基酶及其爽口服用药的优点，在AG221-C-001研究中也被证实其可以使少见的带上IDH2突变的MDS患者得到一定時间的不断减轻。这一研究結果也提醒，恩西地平也许可以与别的活力药品相互用药以改进罕见但愈后偏差的MDS患者的愈后状况。
