Defibrotide_治疗效果,Defibrotide效果如何呢?

尼达尼布在国内售价多少?

尼达尼布目前还没有正式进入国家医保,尼达尼布的原厂药的价格相对较高。150mg/30片的尼达尼布售价每盒约11200元,100mg/30片的售价每盒约8200元。市面上比较便宜的一款是德国勃林格殷格翰生产的在土耳其的销售尼达尼布,规格150mg/30胶囊,售价约5000;规格100mg*60胶囊,售价7000左右。

去纤苷Defibrotide是目前公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HVOD)最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用,Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用,该研究纳入了19例sHVOD患者。去纤苷Defibrotide剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注,中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示,42%的患者获得完全缓解(CR),移植后100d总生存(os)率达32%,而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷Defibrotide治疗HVOD的有效性。

去纤苷Defibrotide是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷Defibrotide可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达,从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞,减轻内皮细胞的炎症损伤。


Defibrotide效果如何呢?


一项大系列前瞻性临床研究纳入了305例HSCT后HVOD患者,中位年龄16岁(0.1~70岁),其中 sHVOD患者220例。去纤苷Defibrotide治疗剂量为每天25mg/kg,静脉滴注。初步结果显示:完全缓解(CR)率为30%,移植后100d总生存(OS)率为50%;sHVOD患者的CR率为26%,移植后100d OS率为45%;非sHVOD患者的CR率为39%,移植后100d OS率为65%。儿童和成年患者的CR率分别为33%和26% (P=0.187),移植后100d OS率分别为56%和44%(P=0.0277)。

Defibrotide怎么使用呢?

去纤苷(Defibrotide)对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。