Defibrotide_适应症,Defibrotide可以治什么呢?

Defibrotide效果如何呢?

去纤苷Defibrotide治疗剂量为每天25mg/kg,静脉滴注。初步结果显示:完全缓解(CR)率为30%,移植后100d总生存(OS)率为50%;sHVOD患者的CR率为26%,移植后100d OS率为45%

去纤苷(Defibrotide)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷(Defibrotide)是预防和治疗HVOD安全有效的药物。去纤苷(Defibrotide)是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷(Defibrotide)可作用于这些受体进而产生多种下游效应。

去纤苷(Defibrotide)最早是由意大利Gentium制药研制开发,于2013年10月在欧盟获批上市,2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市,商品名为Defitelio。去纤苷(Defibrotide)是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物,用于接受血液或骨髓造血干细胞移植(HSCT)后出现的肝静脉阻塞(VOD)并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者,同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。


Defibrotide可以治什么呢?


去纤苷(Defibrotide)对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重,被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决,继续去纤苷(Defibrotide)直至VOD的解决或直至最大60天。


去纤苷(Defibrotide)最常见不良反应(发生率≥10%和独立的因果关系)为低血压,腹泻,呕吐,恶心,和鼻出血。

尼达尼布在国内售价多少?

尼达尼布目前还没有正式进入国家医保,尼达尼布的原厂药的价格相对较高。150mg/30片的尼达尼布售价每盒约11200元,100mg/30片的售价每盒约8200元。市面上比较便宜的一款是德国勃林格殷格翰生产的在土耳其的销售尼达尼布,规格150mg/30胶囊,售价约5000;规格100mg*60胶囊,售价7000左右。