去纤苷是什么药？
去纤苷是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。去纤苷的寡核苷酸链长度不等，相对分子质量介于15×10³-30×10³,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85。
去纤苷（Defibrotide）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HVOD安全有效的药物。
一项大系列前瞻性临床研究纳入了305例HSCT后HVOD患者，中位年龄16岁(0.1~70岁)，其中 sHVOD患者220例。去纤苷治疗剂量为每天25mg/kg，静脉滴注。初步结果显示：完全缓解（CR）率为30%,移植后100d总生存（OS）率为50%；sHVOD患者的CR率为26%，移植后100d OS率为45%；非sHVOD患者的CR率为39%，移植后100d OS率为65%。儿童和成年患者的CR率分别为33%和26% (P=0.187)，移植后100d OS率分别为56%和44%(P=0.0277)。
年龄是HSCT后发生HVOD的一个危险因素，儿童患者HSCT后HVOD的发病率较高,约为25%,明显高于成年人。而去纤苷对儿童HVOD亦具有较好疗效。 Corbacioglu等在一项回顾性临床研究中分析了去纤苷（Defibrotide）在儿童HVOD治疗中的价值，该研究纳入了45例<20岁的HSCT后HVOD患者,中位年龄8.2岁(0.2-20岁)。去纤苷剂量为每天10~110mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为17d(1-83d)。结果显示完全缓解（CR）率为76%，移植后1,00d总生存（OS）率为64%。其中22例 SHVOD患者的CR率为50%，移植后100d OS率为36%。该研究不仅证实了去纤苷治疗儿童HVOD的有效性，还显示加与不加其他治疗HVOD的药物并不影响Defibrotide治HVOD的疗效。
去纤苷使用说明
去纤苷（Defibrotide）对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。
