安必素适用的人群
1.适用于利什曼病和某种形式的脑膜炎感染 HIV (人类免疫缺陷病毒) 的人群;
肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物,近年来,多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。
去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重,被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝静脉闭塞病的体征和症状没有解决,继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。去纤苷可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性。禁忌去纤苷与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用因为出血风险增加。

在体外,去纤苷增强纤溶酶 水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤苷对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外,去纤苷增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达,和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达,因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷保护ECs免受化疗,肿瘤坏死因子-α(TNF-α),血清饥饿,和灌注所致损伤。
去纤苷(Defibrotide sodium)最早是由意大利Gentium制药研制开发,于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后,去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市,商品名为Defitelio。
不过,去纤苷在我国大陆地区还没有上市,目前香港的一些药店或医院凭借正规医生开具的处方可以买到,价格相对比较昂贵。老挝第一药房了解到,目前市面上的去纤苷价格在2.8万元左右,详细购买信息患者可以咨询老挝第一药房客服了解。
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