英国FDA准许鲁索替尼（ruxolitinib,商品名Jakafi）为代表个用以医治骨髓纤维化（myelofibrosis, MF）的药品，并授于其罕见病药品资质。适用医治轻中度或高风险骨髓纤维化,包含继发性骨髓纤维化、病理性红细胞增多症后骨髓纤维化和继发性血小板增多症后骨髓纤维化。
临床研究
在全部的安全风险评估科学研究中，一共有885位病人，在第二期及第三期临床研究中接受鲁索替尼医治。
骨髓纤维化：
在COMFORT-I试验一与COMFORT-II试验二这两项核心区科学研究中，鲁索替尼在301位病人的负相关服药時间为10.八个月（服药范畴为从0.3至23.五个月）。绝大多数病人（68.4%）都接纳了最少9个月的医治，在这里301位病人中，111位（36.9%）的基准值血小板计数处于100.000/mm3与200.000/mm3中间，190位（63.1%）的基准值血小板计数超过200.000/mm3.
在这种临床研究中，有11.3%的病人因产生不良反应而终止医治。
最普遍的药品副作用为血小板低及缺铁性贫血。
缺铁性贫血（82.4%）、血小板低（69.8%）嗜中性化白血球减少（16.6%
三种最普遍的非血液学副作用为淤血（21.6%）、头昏（15.3%）、与头疼（14.0%）
三种最普遍的非血液学试验室检测出现异常为丙氨酸转氨酶升高*（27.2%）、天冬氨酸转氨酶升高*（19.9%）及其胆固醇高尿症（16.6%）
病理性红细胞增加症：
在三期临床任意的110位病理性红细胞增加症的病人，年龄结构约为60岁，服药時间大概为7.八个月；血液学有关的副作用包含缺铁性贫血（43.6%），血小板低症（24.5%）；常发的非血液学副作用为头昏（15.5%）、严重便秘（8.2%）和带状孢疹（6.4%）；常发的非血液学试验室检测出现异常为胆固醇高尿症（30.0%）、丙氨酸转氨酶升高（22.7%）和天冬氨酸转氨酶升高（20.9%）
医治期内应评定和检测病人产生比较严重的病菌、结核病分枝杆菌、 细菌和病毒性感染的风险性。逐渐用鲁索替尼医治前要处理活跃性比较严重感柒。终断或停止鲁索替尼医治后，一般约 1 周上下骨髓纤维化病症修复至医治前水平。一些病案在停止鲁索替尼医治后其临床医学现病史再次恶变，但不可以明确停止医治是不是危害病症进度。一般觉得，除开血小板计数降低必须停止医治，一般考虑到降低鲁索替尼的使用量。
