据阿斯利康和默克公司的新闻稿称，FDA已经接受了一项新药申请，并给予研究药物selumetinib优先审查，以治疗1型神经纤维瘤病和症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤患者.
根据阿斯利康和默克公司的一份新闻稿，
已经接受了一项新药申请，并被FDA批准优先审查研究药物selumetinib（AZD6244），用于治疗3岁以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）和症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PNs）的患者
优先审查是基于国家癌症研究所（NCI）癌症治疗计划（CTEP）的第二阶段SPRINT试验（NCT01362803）的阳性结果。结果发表在《新英格兰医学杂志》
上。第二阶段SPRINT试验的结果显示有72%的应答率，证实了先前的应答率为71%，大多数应答持续至少6个月。36例（72%）患者获得部分缓解（PR），12例（24%）患者病情稳定。此外，34名4个月后重新分期的患者中，有32名已确诊为PRs。中位周期为19.5个周期（范围0-29）。
最常见的不良反应（AEs）包括胃肠道毒性、肌酸磷酸激酶升高、皮疹和甲沟炎。在50名患者中，12名患者需要减少剂量，4名患者由于可能与治疗有关的3/4级不良事件而停止治疗。
研究者根据功能和患者报告的结果，看到疼痛、运动功能和生活质量的改善。在基线检查时，疼痛强度的中位数为9分之3（P<0.0001）。此外，疼痛干预指数显示，根据父母的报告，28名患者在基线时的平均得分>0/6，20名受试者根据患者本身的情况（P<0.01）。同样在基线检查时，33名患者的运动功能有力量或活动范围缺陷。丛状神经纤维瘤的体积也减少到27.7%，这是由于用selumetinib治疗的结果。
对NF1和有症状、不能手术的PNs患儿的反应是持久的。MEK 1/2抑制剂通常耐受性良好，并导致功能和前终点的改善。
SPRINT试验招募了50名年龄在2-18岁之间的NF1和不可手术PNs患者，至少有1例PN相关的发病率。每4个周期后用标准化评价评价PN相关疾病。患者在连续28天的周期内每日两次口服25 mg/m2的塞鲁美替尼，直至病情恶化或出现不可耐受的毒性。2
主要终点包括完全和部分缓解率，并通过容积磁共振成像评估患者的反应。次要终点包括治疗对疼痛和生活质量、安全性和药效学的影响。
参加SPRINT的患者的中位年龄为10.2岁（范围3.5-17.4）。30名患者为男性，21名患者在基线检查时有疾病进展。研究者还注意到44名患者的缺陷，33名患者的运动功能困难，28名患者的疼痛。PN相关疾病包括呼吸道问题（16/50）、视力问题（10/50）和肠/膀胱功能障碍（10/50），以及其他疾病（9/50）
Selumetinib抑制RAS/MAPK途径中的MEK酶，该途径与多种不同类型的肿瘤细胞生长和增殖有关。每3000到4000人中就有一人受到NF1的影响。这种不治之症是由NF1基因的自发或遗传突变引起的。症状包括皮肤上或下面的软肿块和皮肤色素沉着。大约30%到50%的NF1患者在神经鞘或丛状神经纤维瘤上发生肿瘤。
丛状神经纤维瘤可引起其他临床问题，包括疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、肠或膀胱功能障碍和disf
